El Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona ha acogido la presentación del ‘Documento de recomendaciones para la articulación de la participación de pacientes pediátricos en el proceso de la I+D de medicamentos‘, una guía única en el contexto europeo, y que ya ha sido validada por más de 60 organizaciones de pacientes, sociedades médicas, centros hospitalarios y compañías farmacéuticas, que tiene como objetivo asegurar que todo el proceso de investigación de nuevos fármacos destinados a tratar a la población infantil esté centrado concretamente en este perfil de pacientes y sustentado en su participación y en la de sus familias.

En la elaboración de este documento han trabajado expertos del Hospital de Sant Joan de Déu de Barcelona (grupo Kids Barcelona y un grupo de padres), la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (RECLIP), la Asociación Española de Pediatría (AEP) y Farmaindustria. Además ha sido revisado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), organismo responsable de la regulación de los ensayos clínicos.

«Estamos ante un documento único en el contexto europeo que ofrece unas recomendaciones compartidas que aseguran un proceso de I+D centrado en el paciente pediátrico», ha explicado Begonya Nafría, coordinadora del Área de Participación de Pacientes en Investigación del Hospital Sant Joan de Déu. «La única forma de llevar a cabo ensayos centrados en las necesidades del paciente pediátrico es involucrando a pacientes y familias. Su rol ayudando desde las fases más tempranas, cuando se diseña el protocolo, es de inestimable valor. La guía que presentamos reconoce el derecho de los menores a tener voz activa en las diferentes fases de un ensayo y ofrece recomendaciones para que los diferentes agentes implicados puedan incorporar la perspectiva del paciente y de su familia».

Lo que opinan los pacientes

Precisamente un elemento clave de esta guía es que en su diseño se ha contado con pacientes pediátricos, sus familias y asociaciones de pacientes. Así, en su presentación también ha participado Manuel Corchado, padre de paciente pediátrico y miembro de la Fundación Atrofia Muscular Espinal España (Fundame), y Nora Navarro, paciente pediátrico.

«La participación en el ensayo de un medicamento experimental conlleva miedos y dudas«, ha recordado Corchado. «Sin embargo, cuando se trata de niños con enfermedades muy discapacitantes esta participación se toma como una oportunidad, una esperanza y la ilusión de conseguir una mejor calidad de vida. Pero no hay que olvidar que siguen siendo niños: lloran como los otros de su edad, están cansados, se aburren, quieren jugar, no entienden tantas visitas al médico y al hospital… Por lo que hay que intentar que el proceso le permita llevar una vida de niño».

Por su parte, Nora Navarro ha afirmado que «como paciente participante en un ensayo y miembro activo del Consejo Científico Kids Barcelona confiamos en que esta guía suponga una nueva forma de hacer investigación en la que la voz de los niños y de nuestras familias sea considerada para el diseño de ensayos realmente centrados en nuestras necesidades».

La razón de ser de la industria

En los últimos cinco años se han registrado en España más de 500 ensayos clínicos dirigidos a población pediátrica (un 15% del total), el 87% promovidos por la industria farmacéutica. En este sentido, Javier Urzay, subdirector general de Farmaindustria, ha recordado que «los pacientes son nuestra razón de ser. Nuestro objetivo es investigar y desarrollar nuevos medicamentos que ayuden a combatir las enfermedades. Son los pacientes y los profesionales sanitarios que los atienden los que mejor saben las necesidades que tienen al afrontar su enfermedad y cómo responden a los tratamientos ya existentes, por eso debemos escucharlos para saber lo que realmente necesitan y tratar de responder a sus demandas».

Para Urzay, «su experiencia es crítica y por eso deben formar parte del proceso de los ensayos desde su diseño y hasta su finalización. Es la única vía para seguir mejorando el proceso de investigación y un catalizador para que España siga siendo un referente mundial en investigación clínica».

Conseguir el compromiso ejecutivo

Federico Martinón, coordinador de RECLIP y jefe de Servicio de Pediatría del Hospital Clínico Universitario de Santiago, ha destacado que esta guía «viene a cubrir un hueco y una necesidad importante, de forma pionera, por qué no decirlo, en la investigación pediátrica y específicamente en el desarrollo de nuevos medicamentos para los niños. Hacemos esta guía propia y consustancial con nuestra misión».

Martinón ha resaltado que en la elaboración de este documento han participado todos los que tienen algo que decir en este tema crucial, los pacientes y sus familias, la industria, la academia y los investigadores, por lo que «sólo nos falta una pata, que es el compromiso de las autoridades sanitarias relacionadas con la investigación. Es decir, el compromiso ejecutivo».

«Todos estamos de acuerdo, hay más de sesenta instituciones auspiciando este documento eminentemente práctico, la filosofía que hay detrás de él, y creo que entre todos tenemos que conseguir el compromiso de aquellos que tienen la capacidad de decidir que el niño sea prioritario en las líneas de investigación clínica en nuestro país, en sus fuentes de financiación y en todo lo que tenga que ver con conseguir que se desarrollen más y mejores medicamentos y cuanto antes para nuestros pacientes«, ha concluido el coordinador de RECLIP.

Por su parte, Inmaculada Calvo, jefe de la Unidad de Reumatología Pediátrica del Hospital Universitario La Fe (Valencia) y representante de la Asociación Española de Pediatría (AEP), ha hecho hincapié en que «la necesidad de un mayor conocimiento en el manejo de los medicamentos innovadores ha hecho imprescindible la puesta en marcha de ensayos clínicos pediátricos en primera línea, incluso -dependiendo de cada situación- por delante de los adultos. Ello nos ha dado la oportunidad de disponer de fármacos seguros y eficaces adaptados a las necesidades de cada paciente en funcion de su edad y su enfermedad».

La inversión en investigación clínica realizada en España por las compañías farmacéuticas innovadoras pasó de 299 millones en 2005 a 714 en 2019. De hecho, nuestro país participa en tres de cada diez ensayos que se realizan en Europa. Este esfuerzo permite a los profesionales sanitarios sumar a su experiencia clínica la labor investigadora, colocándoles a la vanguardia del conocimiento, y facilita a los pacientes un acceso temprano a los nuevos medicamentos.

– En mayo de 2020, Farmaindustria presentó una guía breve de ‘Recomendaciones para la articulación de la participación de los pacientes y las asociaciones de pacientes en el proceso de la I+D farmacéutica‘, cuyos pilares estratégicos han servido de base para el documento que ahora se presenta.

– El ‘Documento de recomendaciones para la articulación de la participación de pacientes pediátricos en el proceso de la I+D de medicamentos’ está disponible en este enlace y contará en breve con una versión en inglés.