La Fundación Síndrome de Dravet (FSD), miembro de Somos Pacientes, reclama a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) la aceleración de la comercialización de fenfluramina, nuevo medicamento que, si bien fue aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en diciembre de 2020, aún no se encuentra disponible en España.

Como explica José Ángel Aibar, presidente de la FSD, “la comercialización de fenfluramina tendrá, junto al estiripentol y el cannabidiol, un impacto seguro y transformador en la vida de estos pacientes: mejorará sus crisis epilépticas, supervivencia y comportamiento y, por tanto, su salud, lo que en última instancia impactará positivamente en su calidad de vida y la de sus familias”.

A día de hoy existen tres medicamentos dirigidos a pacientes con síndrome de Dravet aprobados en Europa: estiripentol, cannabidiol y fenfluramina. Y si bien estiripentol y cannabidiol tienen un beneficio constatado para los pacientes con esta enfermedad rara, no son completamente eficaces a la hora de reducir sus crisis epilépticas y se desconoce si tienen efecto sobre las comorbilidades asociadas.

De ahí, destaca la FSD, la necesidad de nuevas terapias que ayuden a mitigar o reducir completamente los síntomas de la enfermedad y así mejorar la calidad de vida de los pacientes y la de sus familias. Es el caso de fenfluramina, que en los ensayos clínicos ha sido capaz de reducir en más del 75% la frecuencia de las crisis en estos pacientes. Y a ello se suma que, de acuerdo con los estudios, los fallecimientos prematuros en pacientes tratados con fenfluramina parecen ser sustancialmente menores.

Demora de 14 meses

En este contexto, la FSD recuerda que el colectivo ya sufrió un retraso de más de dos años entre la autorización de la comercialización de cannabidiol por la Comisión Europea y su llegada a nuestro país. Por ello, la FSD ha remitido una carta a María Jesús Lamas, directora de la AEMPS, en la que lamenta “la actual situación repetida, con una demora de más de 14 meses en la elaboración del borrador del Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) de fenfluramina, algo que el mismo Grupo de Coordinación del Posicionamiento Terapéutico de la Agencia nos ha reconocido no ser lo deseable, sobre todo cuando nos referimos a un medicamento para pacientes que sufren una enfermedad rara, grave y con una elevada tasa de mortalidad prematura”.

Por todo ello, concluye la doctora Elena Cardenal, directora científica de la Fundación, “siendo conocedores de la importancia de una conclusión positiva del IPT para la reducción de los plazos de aprobación de precios y reembolsos en España, creemos que no debe permitirse mayor demora en la elaboración del IPT de fenfluramina, y que su llegada al mercado español debería establecerse como prioridad a partir de ahora por parte de la AEMPS”.

– A día de hoy, 110 asociaciones de pacientes dedicadas a las enfermedades raras son ya miembros activos de Somos Pacientes. ¿Y la tuya?