La investigación clínica pediátrica en España continúa consolidándose como un pilar fundamental en el desarrollo de nuevos tratamientos y terapias para niños y adolescentes, con un enfoque especial en las enfermedades raras. Este avance ha sido impulsado por la colaboración público-privada, un modelo clave para asegurar el éxito de los ensayos clínicos, como se puso de manifiesto en la reciente jornada titulada ‘Afrontando retos en investigación pediátrica: la importancia de la colaboración internacional‘. Un evento organizado por el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona (SJD), la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (Reclip) y Farmaindustria.

Actualmente, más de 600 ensayos clínicos se encuentran en marcha en España dirigidos a la población pediátrica, y cerca de la mitad de ellos están enfocados en enfermedades raras. Este dato refuerza el papel de España como líder en la investigación clínica pediátrica a nivel europeo. Según Amelia Martín Uranga, directora de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria, «la investigación clínica no puede avanzar sin la colaboración público-privada», subrayando que la mayoría de los ensayos autorizados en el periodo 2020-2024 han sido promovidos por la industria farmacéutica, lo que pone de relieve la importancia de las sinergias entre ambos sectores.

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Uno de los proyectos más destacados presentados en la jornada fue la Red ÚNICAS, liderada por el Hospital Sant Joan de Déu, cuyo objetivo es mejorar la atención a los niños y adolescentes con enfermedades raras y complejas. El proyecto, que cuenta con la financiación de la Iniciativa de Medicamentos Innovadores 2, busca aumentar el acceso a tratamientos innovadores y de calidad mediante el trabajo en red entre hospitales, empresas biofarmacéuticas y centros de investigación.

Trabajo en red

Joan Comella, director de Investigación, Innovación y Aprendizaje del SJD, destacó la importancia de esta red colaborativa, explicando que su propósito es aumentar el número de pacientes pediátricos que puedan beneficiarse de ensayos clínicos y nuevos tratamientos. “Nuestro compromiso es promover el trabajo en red y poder incrementar el número de pacientes que puedan acceder a más y mejores tratamientos. Esto se inicia con la comprensión de las enfermedades y la generación de nuevos tratamientos, colaborando con todos los actores, incluidas las empresas biofarmacéuticas”, afirmó.

En esta línea, Martín Uranga añadió que este trabajo en red, tanto a nivel nacional como internacional, es esencial para mejorar el diagnóstico y tratamiento de las enfermedades raras. Además, destacó la importancia de la participación en ensayos clínicos más allá de la comunidad autónoma de residencia de los pacientes, o incluso fuera de las fronteras españolas, con el fin de ofrecer más oportunidades terapéuticas a la población pediátrica.

‘Conect4children’: un modelo para la investigación pediátrica

Otro proyecto que refleja el éxito de la colaboración público-privada es ‘Conect4children’ (c4c), una iniciativa europea destinada a proporcionar una infraestructura integral para la realización de ensayos clínicos pediátricos de alta calidad. Mark Turner y Ricardo Fernandes, responsables de c4c, explicaron cómo se ha logrado acelerar el desarrollo de tratamientos innovadores para la infancia gracias a esta iniciativa.

Turner subrayó que este proyecto pionero se ha centrado en facilitar ensayos clínicos eficientes y rápidos en diversas fases del desarrollo de medicamentos para niños y jóvenes. «La experiencia ha demostrado que la colaboración público-privada es esencial para avanzar en la investigación clínica pediátrica», aseguró.

Mejora de la comunicación con los pacientes y sus familias

Durante la jornada también se abordó un aspecto crucial para el éxito de los ensayos clínicos: la comunicación de los resultados a los pacientes y sus familias de manera comprensible y útil. El Hospital Sant Joan de Déu, Reclip y Farmaindustria anunciaron el lanzamiento de un nuevo proyecto colaborativo con este objetivo.

Este esfuerzo busca asegurar que, una vez finalizado un estudio, los resultados sean claramente entendidos por quienes participaron, facilitando así una mayor comprensión y confianza en los ensayos clínicos. Esta iniciativa refuerza la idea de que los pacientes y sus familias deben estar en el centro de la investigación clínica, no sólo como receptores de tratamientos, sino también como actores informados y partícipes en el proceso de investigación.