10 años de investigación en terapia génica para el tratamiento de la fibrosis quística han estado en riesgo por falta de fondos. El trabajo continua gracias a una subvención concedida en el último momento.
Un consorcio británico (UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium) formado por 80 investigadores y médicos de Imperial College London, la Universidad de Oxford y la Universidad de Edimburgo, ha invertido 10 años de esfuerzo en la investigación de una terapia génica que pueda curar la fibrosis quística. Los resultados son prometedores, aunque hay que ser conscientes de que aunque todo salga como se espera aun faltan años antes de poder tener esta terapia disponible debido a los estrictos pasos que hay que seguir para asegurar la no toxicidad y la efectividad de un nuevo fármaco.
Sin embargo, todo el trabajo desarrollado por el consorcio liderado por el Profesor Eric Alton ha estado en riesgo de perderse por la falta de financiación. La organización benéfica que financiaba las investigaciones, Cystic Fibrosis Trust, se ha visto seriamente afectada por la recesión lo que le ha impedido seguir financiando al consorcio que investiga la terapia génica para la fibrosis quística.
Finalmente en Marzo de 2012, el consorcio acaba de recibir 4 millones de libras de financiación en proyectos del Medical Research Council y el National Institute for Health Research, lo que le permitirá continuar con los ensayos clínicos.
La fibrosis quística es una enfermedad genética recesiva que produce una alteración en la secreción de mucosidades y afecta principalmente al sistema respiratorio y al digestivo. No existe cura para la fibrosis quística, y la esperanza de vida de una persona afectada es reducida (30-40 años).
La terapia génica para la fibrosis quística consiste en: producir un fragmento de ADN con el genque se ve afectado en esta enfermedad pero sin la mutación, empaquetar este ADN en pequeñas partículas denominadas liposomas, nebulizar los liposomas que son respirados por el paciente, entonces los liposomas se fusionan con la membrana de las células del epitelio pulmonar y el ADN entra en las células donde puede producir la versión correcta de la proteína afectada y revertir los síntomas respiratorios de la fibrosis quística.
Más información: http://www.guardian.co.uk/science/2012/mar/18/cystic-fibrosis-research-saved
UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium: http://www.cfgenetherapy.org.uk/
Cystic Fibrosis Trust: http://www.cftrust.org.uk/
Fuente: genagen.es
