Desarrollar un nuevo medicamento supone un riesgo y un coste muy elevado. Y más aún si se trata de una enfermedad rara, ya que carece de una gran muestra para llevar a cabo el trabajo clínico. Según los datos de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), tan sólo una de cada 100.000 moléculas investigadas llega al mercado. Además, se tarda hasta doce años de media desde la síntesis de un fármaco hasta su comercialización. Una situación contra la que familiares y asociaciones de enfermedades poco frecuentes están luchando.

?Siempre se nos olvida que detrás de un informe médico de una enfermedad rara, hay una persona. Son personas las que están ahí esperando medicamento?, ha expresado Manuel Pérez Fernández, presidente del Colegio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla, al programa de radio ?Enfermedades Raras?. A nivel internacional, la Agencia Europea del Medicamento ha designado más de 1.106 fármacos como medicamentos huérfanos. Pero el 93% de éstos no han llegado a obtener la autorización de comercialización.

Bajo este contexto, el número de personas afectadas por la situación es muy elevado. El presidente de FEDER, Juan Carrión, ha asegurado que más del 40% de las personas con enfermedades raras no dispone de tratamiento. Además, el 51,28% de los pacientes han manifestado tener dificultades para acceder a medicamentos huérfanos ya aprobados y autorizados. ?Al lado de estos medicamentos huérfanos hablamos del derecho a la vida?, ha declarado Carrión en Gestiona Radio. Una necesidad que, aunque se hable de enfermedades poco frecuentes, afecta entre un 6 y un 8% de la población mundial.