En los últimos años, las terapias avanzadas han transformado el panorama de la hematología, ofreciendo esperanzas renovadas para pacientes con enfermedades graves y complejas. Innovaciones como la inmunoterapia, la terapia génica y celular —incluyendo la revolucionaria CAR-T—, así como la medicina de precisión, han marcado un antes y un después en la vida de miles de personas. Sin embargo, a pesar de estos avances, persisten desafíos significativos relacionados con la equidad en el acceso, la sostenibilidad de los tratamientos y las barreras logísticas que enfrentan los pacientes y sus familias. Ascensión Hernández, presidenta de la Agrupación Española de entidades de lucha contra la Leucemia y Enfermedades de la Sangre (AELCLES), hace balance de esta situación a través de esta entrevista.
¿Cuáles han sido los avances más significativos en las terapias avanzadas para tratar enfermedades hematológicas en los últimos años?
Los avances más significativos incluyen la inmunoterapia, la terapia génica y celular (como la terapia CAR-T), y la personalización de tratamientos a través de la medicina de precisión. Además, se han desarrollado nuevas moléculas y combinaciones de fármacos que ofrecen alternativas menos agresivas y más efectivas, especialmente para pacientes que no responden a terapias convencionales. Todos estos avances han cambiado significativamente el panorama de la hematología, ofreciendo más opciones de tratamiento y menos efectos secundarios. Aunque aún quedan desafíos por superar, el futuro de las terapias avanzadas en hematología es muy prometedor.
La terapia génica representa una esperanza para muchos pacientes. ¿Cuáles son los beneficios más destacados de esta innovación para los pacientes hematológicos?
La terapia génica representa un avance fundamental en el tratamiento de enfermedades hematológicas, brindando nuevas esperanzas para personas que anteriormente tenían opciones limitadas o resultados poco favorables.
La terapia génica permite corregir alteraciones genéticas de algunas personas con ciertas enfermedades como pueden ser la beta-talasemia y la anemia falciforme. Al modificar los genes defectuosos, se restauran las funciones normales de la célula. Con la medicina de precisión se pueden seleccionar tratamientos basados en el perfil genético de cada persona, lo que permite personalizar la terapia y aumentar su eficacia. Así, la terapia génica busca corregir la alteración genética que causa la enfermedad, permitiendo una recuperación más duradera, a diferencia de tratamientos paliativos o de mantenimiento. Al corregir la raíz genética de la enfermedad, se puede reducir la necesidad de tratamientos a largo plazo, lo que mejora la calidad de vida y reduce las complicaciones asociadas a estos tratamientos. Además, puede producir menos efectos secundarios que los tratamientos convencionales, como la quimioterapia, que pueden afectar tejidos sanos. Esto es especialmente relevante para pacientes jóvenes o aquellos que requieren tratamientos prolongados. Con los avances en edición genética, los tratamientos de terapia génica son cada vez más precisos, lo que permite una modificación controlada de las células enfermas sin alterar otros procesos celulares, aumentando la eficacia y reduciendo los riesgos.
¿Cuáles son los beneficios más destacados de para los pacientes hematológicos?
Como la terapia génica, las CAR-T ofrecen beneficios destacados, que han transformado la atención y el pronóstico de ciertas enfermedades hematológicas. Esta última, la terapia CAR-T, ha mostrado respuestas notables en algunas patologías oncohematológicas que no responden a tratamientos convencionales. Esta terapia utiliza las propias células T del paciente, que se modifican para reconocer y destruir células cancerosas. Esta personalización asegura que el tratamiento minimice el impacto en las células sanas. Además, las células T modificadas permanecen en el cuerpo y continúan atacando las células malignas en caso de que reaparezcan. Esto proporciona una defensa a largo plazo, lo que puede reducir la necesidad de otros tratamientos.
En cuanto a la accesibilidad, ¿qué barreras se encuentran los pacientes en España para acceder a estas terapias avanzadas? ¿Cómo afecta la inequidad territorial a los pacientes hematológicos en España en términos de acceso a tratamientos innovadores?
En España, a pesar de los avances significativos en estas nuevas terapias, existen barreras que limitan el acceso de quienes tienen enfermedades oncohematológicas a estos tratamientos avanzados, como pueden ser los aspectos económicos, logísticos y de infraestructura, así como desafíos relacionados con la cobertura y regulación sanitaria. Tanto la terapia génica como la terapia CAR-T tienen un coste muy alto lo que representa una carga significativa para el sistema de salud. Aunque España cuenta con un sistema de sanidad pública que cubre muchos tratamientos innovadores, la incorporación de estas terapias para todos aquellos que lo necesiten es complicada debido a la financiación pública.
Además, la administración de la terapia CAR-T está restringida a ciertos centros de referencia que cumplen con estándares específicos y cuentan con equipos especializados. Esto implica que muchas personas deban desplazarse a otras ciudades o regiones para recibir el tratamiento. Este desplazamiento puede ser complicado, especialmente para quienes requieren apoyo constante o tienen comorbilidades. A lo que hay que sumar estos traslados implican gastos en desplazamientos, alojamiento y tiempo lejos de sus familias y trabajos, incrementando su carga emocional y económica. Todo ello junto con enfrentarse a la incertidumbre de si su tratamiento será cubierto en su totalidad o si recibirán apoyo financiero para los gastos adicionales derivados de su desplazamiento.
Acceder a terapias avanzadas como CAR-T y la terapia génica requiere un proceso de evaluación y aprobación por parte de comités médicos y autoridades sanitarias. En algunos casos, para poder tener acceso a ellas deben cumplir criterios estrictos, como haber agotado otras líneas de tratamiento sin éxito, lo cual retrasa el acceso. Esto puede ser un obstáculo significativo para quienes necesitan una intervención rápida. Muchos personas no cuentan con suficiente información sobre estas terapias, sus beneficios y los centros donde pueden recibirlas. Hay que fortalecer la comunicación con quienes tienen estas enfermedades para que puedan conocer sus opciones de tratamiento. Esto permitirá que un mayor número de ellas pueda beneficiarse de estas terapias, reduciendo las disparidades de acceso y mejorando la calidad de vida de quienes enfrentan enfermedades hematológicas graves.
Para mejorar la accesibilidad de estas terapias en España, es necesario aumentar la inversión en centros especializados, optimizar la coordinación entre comunidades autónomas y mejorar la transparencia en los procesos de derivación y financiación.
Desde AELCLÉS, ¿qué acciones o iniciativas se están llevando a cabo para mejorar el acceso de todos los pacientes a estas terapias avanzadas?
AELCLÉS ofrece asesoramiento personalizado a quienes tienen enfermedades hematológicas y sus familias, ayudándoles a acceder a los servicios de salud y orientándolos sobre las opciones de tratamiento avanzadas disponibles en su caso específico. También en la orientación sobre aspectos administrativos y ayuda en la preparación de la documentación requerida para la derivación a otros centros de tratamiento fuera de su comunidad autónoma, facilitando el proceso dentro de sus posibilidades.
Reconociendo la carga que los desplazamientos a centros especializados representan para muchos pacientes y sus familias, AELCLÉS ofrece asistencia en alojamiento en algunas ciudades y apoyo logístico.
AELCLÉS organiza campañas de concienciación para informar tanto a quienes tienen la enfermedad, como a la sociedad sobre las terapias avanzadas y su disponibilidad. Estas campañas, realizadas a través de medios digitales, redes sociales y eventos presenciales, tienen el objetivo de informar a los pacientes sobre sus derechos y opciones de tratamiento. También se dirige a la población en general para sensibilizar sobre la necesidad de apoyo a políticas de salud que garanticen el acceso a estos tratamientos innovadores en toda España, independientemente del lugar de residencia del paciente.
Uno de los fines fundamentales de la agrupación es ofrecer información actualizada y de calidad a las personas que tienen enfermedades hematológicas y a sus cuidadores/as. Por eso, los días 8 y 9 de noviembre, en Madrid, organiza un congreso en el que reúne a algunos de los mejores especialistas en hematología. Este evento les permite, no solo que reciban información de vanguardia sobre los avances y tratamientos disponibles, sino también que tengan la oportunidad de resolver sus dudas directamente con expertos, favoreciendo así un mejor entendimiento de su enfermedad y su tratamiento.
Consciente del impacto emocional que las enfermedades hematológicas y las barreras de acceso pueden tener en las personas con enfermedades hematológicas, sus cuidadores/as y sus familias, AELCLÉS proporciona servicios de apoyo psicológico y asesoramiento integral, incluidos grupos de apoyo y talleres que los ayudan a sobrellevar el estrés y la ansiedad asociados a estos procesos. La asociación entiende que el acceso a las terapias avanzadas no solo implica tratamientos médicos, sino también una red de apoyo que facilite el bienestar emocional de los pacientes y sus familias.
¿Cuáles son las principales preocupaciones de los pacientes y sus familias con respecto a la equidad en el acceso a estos tratamientos avanzados?
Las principales preocupaciones de las personas con enfermedades hematológicas y sus cuidadores/as en relación con la equidad en el acceso a tratamientos avanzados como la terapia génica y CAR-T incluyen aspectos económicos, logísticos, emocionales y de información. Estas preocupaciones afectan tanto la experiencia de tratamiento como el bienestar general de quienes tienen las enfermedades como de sus seres queridos. Una de las preocupaciones más grandes es la disparidad geográfica en el acceso a terapias avanzadas. Como ya hemos comentado, las personas que viven lejos de los grandes centros urbanos donde se encuentran los hospitales de referencia se enfrentan mayores barreras de acceso. Esta desigualdad regional provoca que quienes viven en áreas rurales o pequeñas ciudades tengan menos oportunidades de recibir estos tratamientos innovadores, lo que crea una situación de inequidad que afecta directamente sus posibilidades de recuperación.
También hemos comentado que desplazarse a otras ciudades y permanecer lejos de sus hogares durante periodos prolongados, genera una carga financiera significativa, ya que implica gastos de viaje, alojamiento y manutención, además de posibles pérdidas de ingresos si quien tiene la enfermedad o sus cuidadores/as necesitan dejar de trabajar. Aunque existen apoyos de asociaciones y algunas ayudas sociales, la preocupación por cómo afrontar estos gastos sigue siendo una carga emocional y financiera importante para muchas familias.
El tratamiento prolongado fuera del hogar afecta a la dinámica familiar y laboral de las personas con enfermedades hematológicas y sus cuidadores/as, especialmente en casos en los que se necesitan periodos de estancia largos en centros especializados. Las familias pueden verse desestabilizadas al tener que adaptar sus rutinas, cuidar de otros miembros familiares (como hijos o personas mayores) y mantener sus trabajos mientras acompañan a quien tiene la enfermedad. Este desajuste familiar es una preocupación constante y puede causar un estrés considerable en todos.
Como ya hemos dicho, quienes tienen la enfermedad, sus cuidadores/as y sus familias a menudo expresan la necesidad de mayor apoyo emocional durante el proceso de tratamiento, especialmente cuando deben desplazarse y enfrentarse a la enfermedad lejos de su entorno habitual. La carga emocional de recibir un tratamiento avanzado y el estrés que conlleva el cambio de entorno y la incertidumbre de los resultados del tratamiento, hace que las familias busquen un acompañamiento psicológico más estructurado que les ayude a manejar estos desafíos.
En resumen, las preocupaciones sobre la equidad en el acceso a tratamientos avanzados reflejan el impacto profundo que estas barreras tienen en quienes tienen la enfermedad, sus cuidadores/as y sus familias, afectando su experiencia de tratamiento y su calidad de vida. Para abordar estas inquietudes, es fundamental mejorar la transparencia en la información, facilitar el acceso a centros de referencia y promover políticas que garanticen una cobertura equitativa. Solo a través de una respuesta integral se logrará un sistema de salud más justo y accesible para todos los pacientes hematológicos en España.
¿Cuál es la visión de AELCLÉS sobre el futuro de estas terapias avanzadas y su disponibilidad para todos los pacientes hematológicos en los próximos años?
La visión de AELCLÉS sobre el futuro de las terapias avanzadas en hematología y su disponibilidad para todos se centra en la equidad, el acceso universal y el desarrollo sostenible de un sistema de salud que responda a las necesidades de quienes tienen enfermedades hematológicas. La asociación aboga por un futuro en el que todas las terapias innovadoras, estén al alcance de todas las personas que lo necesiten, independientemente de su lugar de residencia o situación económica. Creemos que todos deben tener igualdad de oportunidades eliminando las barreras territoriales y minimizando los desplazamientos que afectan a pacientes y familias AELCLÉS trabaja para sensibilizar sobre la importancia de estas terapias y su impacto en la vida de quienes tienen enfermedades hematológicas y quienes están con ellos/ellas. Considera que el apoyo público y político es crucial para priorizar el acceso a terapias avanzadas en el sistema de salud. Su visión incluye un esfuerzo continuo para crear conciencia, fomentar el apoyo legislativo e intentar que las políticas públicas se alineen con la necesidad de que estos tratamientos sean accesibles para todos.
La visión de AELCLÉS va más allá de los tratamientos médicos y se centra en una atención integral, en la que todos los implicados reciban el apoyo emocional y logístico necesario durante todo el proceso. Esto incluye servicios de asesoramiento, programas de apoyo psicológico y recursos de alojamiento y transporte para quienes deben desplazarse a centros de referencia. La agrupación cree que este acompañamiento es fundamental para que puedan enfrentar su enfermedad con el mayor bienestar posible.
También cree en el valor de la investigación colaborativa para acelerar el descubrimiento de tratamientos y en la posibilidad de que todas las personas con estas enfermedades, independientemente del país en el que vivan, puedan beneficiarse de los últimos avances científicos a nivel global.
Para finalizar, apostamos por un futuro en el que, las terapias avanzadas para quienes las necesiten, sea desde un sistema de salud inclusivo, equitativo y contando con las asociaciones de pacientes en la toma de decisiones. El paciente no debe estar en el centro, sino al lado en todo el proceso.
Un futuro donde todas las personas tengan acceso a los tratamientos más innovadores, sin importar su lugar de residencia o situación económica. La asociación seguirá trabajando para eliminar las barreras al acceso y garantizar que cada persona con una enfermedad hematológica y su familia cuenten con el apoyo necesario para enfrentar la enfermedad y mejorar su calidad de vida.
