El 2024 ha sido un año destacado para la innovación en el ámbito farmacéutico. Según el último informe anual de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), se recomendó la autorización de comercialización de 114 nuevos medicamentos, de los cuales 46 contienen un principio activo nuevo. Este dato supone un incremento respecto a los 39 fármacos innovadores aprobados en 2023. Además, 15 de estos medicamentos están dirigidos a enfermedades raras, una categoría en la que la inversión y el desarrollo han crecido significativamente en los últimos años.
Dentro de las nuevas terapias aprobadas en 2024, la EMA ha destacado una para el tratamiento del Alzheimer en fase temprana y otra para un tipo específico de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en el área de neurología. El estudio también pone de relieve tres nuevas opciones para enfermedades hematológicas: una terapia génica para la hemofilia B; un fármaco para la hemoglobinuria paroxística nocturna; y la primera monoterapia para la anemia hemolítica.
Finalmente, en el área cardiovascular también se han resaltado avances importantes, con la aprobación de un nuevo medicamento para tratar la hipertensión arterial pulmonar, otra patología poco frecuente que requiere nuevas opciones terapéuticas.
Medicamentos prioritarios
El informe de la EMA también destaca la aprobación de seis medicamentos con la designación PRIME (Priority Medicines), lo que significa que están dirigidos a necesidades médicas urgentes en enfermedades sin tratamientos efectivos. En este contexto, se ha planteado la necesidad de un procedimiento especial de financiación para aquellos medicamentos que suponen una ventaja terapéutica evidente, asegurando así que los pacientes puedan beneficiarse de estos tratamientos innovadores lo antes posible.
Por otra parte, la EMA ha aprobado tres tratamientos innovadores que marcan un antes y un después en su respectivo campo: la primera forma de adrenalina sin agujas y de menor tamaño,, facilitando su uso en reacciones alérgicas severas; el primer tratamiento para tumores asociados a la enfermedad de von Hippel-Lindau; y una nueva combinación de antibióticos para infecciones graves, un avance crucial en la lucha contra la resistencia bacteriana.
Oncología y vacunas
La oncología fue el área con mayor número de nuevos medicamentos innovadores en 2024, con 13 aprobaciones. Le sigue el ámbito de la hematología, con 10 nuevos principios activos, de los cuales cuatro están destinados a enfermedades raras de la sangre. También destacó el área cardiovascular, con tres nuevos tratamientos aprobados.
En cuanto a la innovación en vacunas, la EMA aprobó varias nuevas opciones, entre ellas una para prevenir la enfermedad de Chikungunya y una vacuna de ARNm contra el virus respiratorio sincitial (VSR) para tratar infecciones del tracto respiratorio inferior. Además, se amplió el uso de una vacuna contra la viruela del mono (mpox) para adolescentes de 12 a 17 años.
Otro dato relevante del informe es la recomendación de 90 extensiones de indicación, 40 de ellas dirigidas a ampliar el uso pediátrico de medicamentos previamente autorizados en adultos. Esto refleja el esfuerzo de la industria farmacéutica por incluir a los pacientes pediátricos en el desarrollo de tratamientos innovadores, con el fin de garantizar que la innovación terapéutica llegue a todas las edades.
