Desarrollar un nuevo medicamento supone un riesgo y un coste muy elevado. Y más aún si se trata de una enfermedad rara, ya que carece de una gran muestra para llevar a cabo el trabajo clínico. Según los datos de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), tan sólo una de cada 100.000 moléculas investigadas llega al mercado. Además, se tarda hasta doce años de media desde la síntesis de un fármaco hasta su comercialización. Una situación contra la que familiares y asociaciones de enfermedades poco frecuentes están luchando.