Se trata de un estudio, financiado por Vertex Pharmaceuticals, cuyo objetivo es ‘determinar la eficacia del ivacaftor para mejorar la función pulmonar mediante la medición del volumen espiratorio forzado en el primer segundo (FEV1) a las 24 semanas de tratamiento, así como su seguridad.’
Se ha realizado en hospitales de varios países (de EE. UU., Inglaterra, Irlanda, Canadá, Australia, República Checa, Alemania y Francia) mediante ensayos clínicos y teniendo en cuenta como variable principal el cambio absoluto del FEV1.
En esta investigación han participado un total de 161 personas con FQ, diagnosticados con la mutación G551D en al menos un alelo y un FEV1 entre el 40 y el 90% del valor predicho según su edad, peso y sexo. De los cuales, terminaron el ensayo 145 pacientes (90,1%): 77 (93%) del grupo ivacaftor y 68 (87%) del grupo placebo.
La conclusión del estudio es que la administración de ivacaftor se asoció a una mejoría significativa y mantenida de la función pulmonar entre las semanas 2 y 48 de seguimiento. También se constató una disminución de las exacerbaciones pulmonares, mejoría de los síntomas percibidos por el paciente y ganancia de peso en los pacientes que recibieron ivacaftor.
Fuente: Evidencias en Pediatría
