El término leucodistrofia procede de las palabras griegas leukos (blanco), dis-(trastorno) y trofeos (nutrientes). Este nombre hace referencia a un complejo grupo de enfermedades genéticas raras. Las leucodistrofias destruyen el sistema nervioso central (cerebro y médula espinal) en niños y adultos. Afectan a la mielina, la sustancia blanca que rodea los nervios como una funda aislante.