07/05/2012 Cystic Fibrosis Foundation
Los resultados provisionales del análisis muestran que el 46% de los pacientes experimentaron al menos el 5% de mejora en la función pulmonar (FEV1) basal. Y el 30% de los pacientes experimentaron una mejora absoluta de al menos el 10%.
Vertex Pharmaceuticals Inc. ha anunciado hoy los resultados provisionales del estudio de la combinación de VX-809 y KALYDECO como tratamiento para la mutación F508 de Fibrosis Quística.
Los resultados mostraron una mejora significativa en la función pulmonar en personas con dos copias de la mutación de FQ más frecuente que recibieron la combinación de los dos fármacos.
Tanto Kalydeco y VX-809 están diseñados para tratar la causa subyacente de la FQ. Los resultados completos de la fase 2 del ensayo se esperan para mediados de este año.
Para la fase 2 del estudio se reclutó a 108 personas, mayores de 18 años, que tienen una o dos copias de la mutación delta F508. Los resultados que aquí se presentan se basan en los datos de aproximadamente la mitad de los participantes en el estudio, después de haber completado 56 días de tratamiento.
A principios de este año, la FDA aprobó Kalydeco para las personas con las edades de mutación G551D de 6 años. Kalydeco es el primer fármaco que trata la causa subyacente de la FQ – un gen defectuoso y su producto proteico, conocido como CFTR.
