España debe adoptar medidas para incentivar la investigación en las enfermedades raras, incluida la implementación de bonificaciones fiscales que atraigan talento y favorezcan la puesta en marcha y el desarrollo de nuevos proyectos que aceleren la consecución de resultados. Así lo han destacado los expertos participantes en el décimo Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras que, organizado por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y su Fundación FEDER para la Investigación, miembros de Somos Pacientes, concluyó en la tarde de ayer en la ciudad de Sevilla.
Como explica Manuel Pérez, presidente del Colegio Oficial de Farmacéuticos de Sevilla y de la Fundación Mehuer, entidades coorganizadoras del encuentro, “a los retrasos en el diagnóstico, en las pruebas analíticas y en la prescripción y la administración de medicamentos se suma el hecho de que las líneas de investigación y los propios investigadores se están desplazando a investigar la COVID-19, donde hay más fondos para ello. Se debe incentivar la investigación en enfermedades raras, tomando como modelo la apuesta por la investigación establecida en el actual contexto de pandemia”.
Si bien en los últimos 20 años se han producido notables avances en el campo de las enfermedades raras, aún queda mucho por hacer en ámbitos como el diagnóstico precoz y la atención personalizada. Más aún, si cabe y como han destacado los participantes en este Congreso celebrado bajo el lema ‘Hacia un 2030 lleno de esperanza’, tras la irrupción de la pandemia, que ha afectado profundamente al colectivo de pacientes con enfermedades poco frecuentes.
De hecho, como muestran los resultados de la encuesta ‘Rare Barometer Voices’ de la Alianza Europea de Asociaciones de Pacientes con Enfermedades Raras (EURORDIS), nueve de cada 10 pacientes del viejo continente con una patología minoritaria o en busca de diagnóstico vieron interrumpida la atención de su enfermedad. Y en el caso específico de España, el 33% vio canceladas sus pruebas de diagnóstico, el 32% el acceso a su tratamiento y el 31% sus intervenciones quirúrgicas o trasplantes.
Redoblar los esfuerzos
Además, en España existe inequidad en el acceso a los medicamentos. También en el caso de las enfermedades raras. Una situación propiciada por los distintos criterios aplicados por las comunidades autónomas a la hora de financiar los tratamientos disponibles y cuya solución pasa, entre otras medidas, por la unificación de informes y evaluaciones y la evitación de demoras en las decisiones sobre financiación, prescripción y dispensación de los medicamentos.
En palabras de Manuel Pérez, “es imprescindible una coordinación real, leal y efectiva en el seno del Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud (SNS) para gestionar de forma justa y equitativa los fondos destinados para la adquisición de los tratamientos. El ejemplo sería el modelo de funcionamiento de la Organización Nacional de Trasplantes (ONT), un ejemplo mundial y que nadie discute, para centralizar la compra de los medicamentos huérfanos”.
En definitiva, los expertos inciden en reclamar a las autoridades que hagan “todo lo que esté en sus manos” para buscar soluciones a los problemas que afectan a las personas con este tipo de patologías, en especial las dificultades en el acceso al diagnóstico y el tratamiento. Así, y entre otras medidas, indica Juan Carrión, presidente de FEDER, “nuestro país debe contar con la especialidad de Genética Cínica, así como que se homogeneicen las pruebas de cribado de nacimiento y se establezcan proyectos específicos para personas sin diagnóstico”.
Más tratamientos
Según el informe anual ‘Indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa (W.A.I.T. Indicator)’, encargado por la Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (EFPIA), a finales de 2021, el tiempo medio que transcurría desde que un nuevo medicamento huérfano era aprobado por las autoridades europeas hasta que estaba disponible para su uso en España era de 696 días, casi dos años de retraso. Además, sólo el 44% (25 de 57) de estos tratamientos autorizados en Europa en los últimos cuatro años están disponibles en nuestro país, el porcentaje más bajo de los países de referencia: Alemania tiene el 95%; Italia, el 75%; Francia, el 72%, e Inglaterra, el 61%.
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) autorizó en 2021 un total de 54 nuevos medicamentos, la cifra más alta de los últimos cinco años. Un 35% de estas novedades terapéuticas, esto es 19 de 54, han sido consideradas medicamentos huérfanos, lo que revela el impulso de la investigación de la industria en al área de las enfermedades raras.
– A día de hoy, 110 asociaciones de pacientes dedicadas a las enfermedades raras son ya miembros activos de Somos Pacientes. ¿Y la tuya?
