La financiación y el acceso a las terapias dirigidas a las enfermedades raras en nuestro país resultan, cuando menos, mejorables. Así lo considera hasta un 73% de los más de 40 expertos participantes en el informe ‘Reflexión estratégica sobre financiación y acceso a las terapias dirigidas a enfermedades raras en España’ (FINEERR), elaborado por la Fundación Weber con la colaboración de la compañía farmacéutica Roche.

Como explica Federico Plaza, director de Asuntos Corporativos de Roche, “es necesaria una reflexión sobre los retos en financiación y acceso de estas terapias en aras de reducir la brecha entre el desarrollo y el uso del medicamento, aumentar la equidad en el acceso a las terapias disponibles y, al mismo tiempo, introducir estrategias coherentes, eficientes y sostenibles a largo plazo”.

Si bien hasta un 53% de los expertos participantes en el informe FINEERR considera que el grado de acceso a las terapias dirigidas en España es similar al de los países de nuestro entorno, un 35% cree que es menor. Una inferioridad que podría explicarse por los tiempos de las decisiones de precio y financiación de estas terapias, demasiado largos y con cuellos de botella para un 58% de los expertos –frente al 17% que los considera razonables–. Todo ello a pesar de que, a pesar de los avances, solo un 5-10% de las enfermedades raras tienen tratamiento específico disponible.

Las terapias dirigidas en las patologías minoritarias siguen en España el mismo proceso de financiación que el resto de tratamientos, algo que no sucede en todos los países de nuestro entorno. Por tanto, “cabría aprender algunas buenas prácticas de otros países para facilitar la financiación y acceso a estas terapias dirigidas, como por ejemplo la consideración de otros criterios para su financiación, el establecimiento de modelos alternativos de evaluación y financiación, o la utilización de fondos específicos”, indica Plaza.

Por otra parte, en relación a los desafíos específicos en materia de I+D de estas terapias dirigidas, los expertos identifican la falta de información especializada, la carencia de trabajo en red, la escasez de recursos, el bajo número de centros especializados y su dificultad de localización, la heterogeneidad de las enfermedades y la dispersión geográfica de los pacientes. Unas dificultades a las que se suman los posibles impactos causados por la pandemia sobre el sistema sanitario y en la investigación de las enfermedades poco frecuentes.

Alba Ancochea, directora de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), recuerda que “el 70% de las enfermedades poco frecuentes tienen origen genético y pediátrico. Además, muchas de ellas son crónicas y degenerativas, poniendo en riesgo el pronóstico vital y con un alto impacto en la calidad de vida del paciente y sus familias. Frente a ello, la investigación es fundamental así como garantizar el acceso en equidad a la innovación, esto es acceso a diagnóstico, tratamiento y una atención social y sanitaria de calidad”.

En definitiva, y con objeto de mejorar el abordaje de estas patologías, resulta necesaria la “puesta en marcha modelos alternativos de financiación, realzar el valor social y sanitario del medicamento, la optimización de los procesos de derivación de pacientes dentro y fuera de los centros de referencia (CSUR), o la mejora de la gobernanza de los mecanismos de seguimiento y de la comunicación entre los profesionales sanitarios y los pacientes”, concluye el doctor Álvaro Hidalgo-Vega, presidente de la Fundación Weber

Para más información sobre el informe, cuyos resultados y conclusiones puedes consultar en este enlace, clica aquí.

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