El incremento de la inversión en la investigación de las enfermedades raras ha permitido que la cifra de medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea, de únicamente ocho en el año 2000, se eleve en la actualidad hasta los 147. Sin embargo, esta innovación no siempre llega o lo hace con un gran retraso a los pacientes españoles.

Como apunta la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), “la innovación no siempre es sinónimo de acceso en España. Y de los 147 medicamentos huérfanos con autorización de comercialización en nuestro país, solo 63 son financiados por el Sistema Nacional de Salud. Frente a ello es necesario garantizar el acceso en tiempo y condiciones de equidad”.

En la actualidad, uno de cada cuatro medicamentos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) es para enfermedades poco frecuentes. Pero a pesar de estos avances, el 95% de las más de 7.000 enfermedades raras tipificadas aún no dispone de tratamiento. Y a esta carencia se suma que, como revela el informe anual ‘Indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa 2022’ (W.A.I.T. Indicator), la mitad de los medicamentos huérfanos aprobados en el seno de la UE no están disponibles en España y que los que llegan lo hacen con un retraso promedio de 768 días.

Para contribuir a solucionar esta situación, y facilitar que los pacientes españoles puedan disponer de los mismos tratamientos que sus homónimos europeos, Farmaindustria ha presentado un documento con 12 propuestas concretas. Juan Yermo, su director general, recuerda que “en los últimos años se han producido grandes avances en investigación, pero es necesario dar pasos que agilicen la llegada de estos tratamientos a todos los pacientes que lo necesitan y les permitan tener el máximo de oportunidades disponibles para tratarse”.

En cuanto a sus procedimientos de evaluación, la mayoría de expertos internacionales se muestran partidarios de contar con sistemas específicos adaptados a las peculiaridades de estos medicamentos y, de hecho, muchos países ya los han creado. No es el caso de España, por eso Farmaindustria considera necesario establecer un sistema diferente que contemple las características excepcionales de estos fármacos, que entienda que los pacientes carecen en la mayoría de los casos de alternativas de tratamiento y, en definitiva, facilite el acceso de la forma más temprana posible.

A este respecto, FEDER reclama la «necesidad de reconocer e integrar, como agente legitimado, al colectivo de pacientes, junto al resto de actores implicados, tanto en la composición de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos, adscrita al Ministerio de Sanidad, como en la evaluación de la eficacia de los tratamientos desde el primer momento en que se aprueba la elaboración del Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT), disponiendo de tiempo suficiente para poder preparar alegaciones que puedan aportar un verdadero valor añadido, sobre todo en lo referente al beneficio del nuevo tratamiento».

Para consultar las 12 propuestas para mejorar el acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos pincha aquí.

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