Los proyectos de investigación clínica en enfermedades raras han crecido un 88% en Europa en la última década, lo que ha dado lugar a que 1 de cada 4 medicamentos innovadores aprobados el pasado año por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) estuviera dirigido a terapias consideradas huérfanas. Así lo muestra el informe ‘Medicamentos huérfanos: dos décadas de progreso en investigación clínica y nuevos medicamentos’, elaborado por Farmaindustria para conmemorar el vigésimo aniversario de la aprobación por la Unión Europea del Reglamento sobre medicamentos huérfanos para abordar las necesidades de los 30 millones de pacientes del viejo continente que conviven con una enfermedad poco frecuente.

Como explica Farmaindustria, “antes de la aprobación y puesta en marcha del Reglamento, la investigación terapéutica en esta área era limitada, fundamentalmente por el pequeño número de pacientes al que afecta cada patología y la complejidad y el riesgo asociados al desarrollo de nuevos medicamentos. Era necesario incentivar y alentar la investigación, y este Reglamento estimuló el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades que no tenían esperanza”.

El resultado es que de los ocho fármacos para las enfermedades raras autorizados por la EMA antes del año 2000 se pasó a los 169 medicamentos disponibles en 2019 para cerca de un centenar de dolencias diferentes, junto a más de 2.100 designaciones huérfanas, es decir, nuevas indicaciones para patologías poco frecuentes autorizadas a medicamentos ya existentes.

Mayor conocimiento

La EMA autorizó en 2019 la comercialización de casi 30 medicamentos con nuevos principios activos. Y de los mismos, siete fueron para terapias consideradas huérfanas. En este sentido cabe destacar que 2018 se convirtió en el año más prolífico con la aprobación de 22 nuevos tratamientos frente a las enfermedades poco frecuentes, lo que supone un hito en este ámbito.

Además, el ‘Reglamento sobre medicamentos huérfanos’ también ha facilitado una mayor comprensión de estas enfermedades, lo que resulta esencial para el desarrollo de nuevos tratamientos. De hecho, gracias a esta normativa se han creado 24 redes de referencia; 23 países de la UE han puesto en marcha planes nacionales para este tipo de enfermedades; y se han creado 220 empresas, responsables del 51% de los medicamentos huérfanos aprobados.

Es más; como destaca Farmaindustria, “también se ha impulsado la labor de los pacientes y el movimiento asociativo, que permite, a su vez, mejorar la comunicación y el conocimiento sobre estas patologías de los profesionales sanitarios, investigadores, compañías farmacéuticas y autoridades sanitarias”.

España

En el caso específico de nuestro país, como muestran los datos del Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), coordinado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), de los 4.718 ensayos clínicos en desarrollo en 2019 hasta 837 estaban focalizados en las dolencias poco frecuentes, con una participación de 4.249 pacientes.

Como apunta lciar Sanz de Madrid, directora del Departamento Internacional de Farmaindustria, “el reglamento europeo ha brindado esperanza a las personas que viven con estas enfermedades, y los incentivos que aporta a los laboratorios han transformado la vida de los pacientes y de sus familias, mejorando los resultados en salud y contribuyendo a la economía de toda la UE. Queda mucho por avanzar y el camino es largo, pero esta es la dirección correcta. Seguir garantizando un marco regulatorio estable y predecible, con incentivos para la industria, apoyará aún más la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos tan necesaria para las enfermedades poco frecuentes”.

Futuro

Sea como fuere, el 95% de las enfermedades raras carece a día de hoy de un tratamiento efectivo. Un aspecto a tener muy en cuenta de cara a la revisión, ya anunciada por la Comisión de Europea, del ‘Reglamento sobre medicamentos huérfanos’ en el marco de la futura Estrategia de la Industria Farmacéutica de la UE.

Como recuerda la Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (EFPIA), “no es momento de poner en peligro un reglamento probado y efectivo, sino de incentivar aún más la investigación de nuevos tratamientos para pacientes que actualmente no tienen ninguna otra opción terapéutica. Además de nuestra responsabilidad colectiva de encontrar nuevas opciones de tratamiento para pacientes que sufren alguna de las miles de patologías raras que existen, el Reglamento está llamado a desempeñar un papel en la futura Estrategia Industrial de la UE, ayudando a promover la innovación sostenible”.

El segundo gran desafío es asegurar el acceso de los pacientes a los tratamientos innovadores garantizando la sostenibilidad de los sistemas sanitarios nacionales. Para ello, las compañías farmacéuticas establecen acuerdos con las autoridades de los países de la UE que están permitiendo un acceso ágil y que se vinculan a los resultados en salud, de modo que sea la compañía farmacéutica, y no la Administración, la que corra con el coste del medicamento en aquellos pacientes en los que no se logre el resultado esperado.

Como concluye Farmaindustria, “la creación de registros de pacientes, la importancia de compartir datos y una mayor colaboración público-privada ayudarían también en este viaje que inició hace veinte años el Reglamento, que requiere de la cooperación global de todos los agentes para seguir investigando y, por tanto, ofreciendo esperanza para los pacientes en las próximas décadas”.

Para leer el informe clica aquí.

– A día de hoy, 110 asociaciones de pacientes dedicadas a las enfermedades raras son ya miembros activos de Somos Pacientes. ¿Y la tuya?