La Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ), la Fundación Española de Fibrosis Quística (FundEFQ) y la Sociedad Española de Fibrosis Quística (SEFQ) unen sus fuerzas hoy jueves, 8 de septiembre, Día Mundial de la Fibrosis Quística, para reclamar que se alcance ya un acuerdo para la financiación pública de la indicación pediátrica de ‘Kaftrio’ –ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor– y, así, no alargar más la espera de 500 niñas y niños que siguen viendo deteriorada su salud y calidad de vida.

Como explica Juan Da Silva, presidente de la FEFQ, “necesitamos que lleguen a un acuerdo real urgente, en vista de todos los meses perdidos desde la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios (CIPM) celebrada en mayo. Meses de deterioro irreversible que continúan sufriendo las niñas y niños que podrían haberse beneficiado ya de este tratamiento”.

Agilizar los tiempos

La fibrosis quística ha vivido una revolución en los últimos años en lo referente a su tratamiento. El desarrollo de los moduladores de la proteína CFTR, y su ampliación cada vez a más mutaciones y franjas de edad, está suponiendo una mejora considerable en la calidad de vida de muchos pacientes. Y es que si bien estos tratamientos no curan la enfermedad frenan su deterioro asociado.

Unos moduladores entre los que se encuentra ‘Kaftrio’, incluido en el SNS el pasado mes de diciembre, y por tanto con retraso respecto a los países de nuestro entorno, para pacientes mayores de 12 años con al menos una copia de la mutación F508del. O, lo que es lo mismo, para cerca del 70% de la población con fibrosis quística de nuestro país.

De manera casi simultánea a esta inclusión, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) amplió la indicación de ‘Kaftrio’ para niñas y niños de entre 6 y 11 años, siendo autorizada su comercialización por la Comisión Europea en enero de este año. Sin embargo, ocho meses después, cerca de medio millar de menores siguen esperando en España para poder acceder a este tratamiento.

De hecho, y si bien en la reunión de la CIPM del pasado mes de mayo se acordó financiar las indicaciones pediátricas de dos moduladores CFTR –‘Kalydeco’ (ivacaftor) y ‘Orkambi’ (ivacaftor/lumacaftor)–, no sucedió así con los otros dos –‘Kaftrio’ y ‘Symkevi’ (tezacaftor/ivacaftor)–. Las negociaciones continúan y la FEFQ espera que se logre la autorización de estas indicaciones pediátricas en la próxima CIPM, programada para finales de este mes.

Aprobaciones automáticas

En palabras del doctor Óscar Asensio, presidente de la FundEFQ y la SEFQ, “no podemos estar reclamando una y otra vez, en cada nueva indicación y en cada ampliación etaria, que se agilicen los tiempos para que los tratamientos innovadores estén disponibles para nuestro colectivo. Debemos buscar de una vez por todas que las aprobaciones de este tipo de tratamientos sean automáticas cuando un organismo regulador como la EMA, donde participa la agencia reguladora española –la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS)– autoriza su utilización en edades más tempranas. Además se deben agilizar los procesos de negociación de financiación para que el acceso a estos tratamientos no se retrase durante años o que no paralice la llegada real del medicamento al paciente cuando su esperanza de vida se pierde mes a mes”.

Asimismo, el colectivo de fibrosis quística continúa promoviendo la investigación, ya que todavía existe un 30% de la población afectada que no puede beneficiarse de ninguno de estos tratamientos moduladores debido a sus mutaciones. En este sentido, ya hay abiertas varias líneas de investigación en busca de un tratamiento efectivo para estas otras mutaciones.

– A día de hoy, 10 asociaciones de pacientes dedicadas a la fibrosis quística ya son miembros activos de Somos Pacientes. ¿Y la tuya?