La Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME), miembro de Somos Pacientes, ha puesto en marcha la campaña #EscúchAMEsanidad para llamar la atención del Ministerio de Sanidad sobre las consecuencias para los pacientes de la limitación en el acceso, o incluso la retirada, de los medicamentos ya aprobados para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME).

Como alerta FundAME, “nuestro día a día ya es bastante difícil como para añadirle la preocupación de que nos retiren el tratamiento o no nos dejen acceder a él. No entendemos que, si hay un tratamiento que ha demostrado su eficacia, se impida el acceso a él a muchos pacientes que podrían beneficiarse. Aún menos entendemos que se nos retire. Para nosotros estar en tratamiento significa seguir con vida. Si me quitas el tratamiento para la AME, ¿qué futuro tengo?”.

A día de hoy, explica FundAME, el arsenal terapéutico cuenta con tres tratamientos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para la AME que, por diferentes motivos, tienen un acceso limitado. Así, nusinersen fue comercializado en 2018 con un protocolo que exige la consecución de unas «mejoras clínicas alejadas de la realidad y, por tanto, está siendo retirado en pacientes que habían logrado la estabilidad de la AME e, incluso, mejoras».

El segundo tratamiento, onasemnogene abeparvovec, fue aprobado en 2021 en España con unas limitaciones de acceso más restrictivas que las marcadas por la EMA, por lo que no se administra a muchos bebés y niños que podrían beneficiarse de su utilización. Finalmente, risdiplam se encuentra en fase de negociación, pero a tenor del Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) publicado por Sanidad, ya rechazado por FundAME, su uso no será autorizado en la mayoría de los pacientes con AME.

Así, como recuerda Antonio Hitos, presidente de la Fundación, “los afectados por AME recibimos con gran esperanza el descubrimiento de los primeros tratamientos eficaces para frenar nuestra enfermedad y su aprobación por parte de la EMA. Sin embargo, a pesar de que mejoran radicalmente el futuro de las personas afectadas, reduciendo la carga de discapacidad, en España se están negando a muchos pacientes que llevaban años esperando esta oportunidad. Son personas que están gravemente enfermas y, al negarles el acceso o quitarles estos tratamientos, les dejan sin opciones”.

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– A día de hoy, 33 asociaciones dedicadas a las enfermedades neuromusculares son ya miembros activos de Somos Pacientes. ¿Y la tuya?