En los últimos años, la investigación biomédica en enfermedades raras ha crecido de forma sostenida. La misma suerte ha experimentado la regulación de los medicamentos para tratar estas enfermedades: de los ocho aprobados en Europa en el año 2000, se ha pasado a 149 disponibles a 31 de abril de 2024, según la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU). Sin embargo, en España hay aproximadamente tres millones de personas que padecen una patología poco frecuente y sólo un 6% dispone de tratamiento. “La regulación y el acceso a medicamentos huérfanos en España es muy deficiente. Somos uno de los países en Europa con peor acceso. Es incomprensible”, asegura Jesús Ignacio Meco, presidente del Instituto Nacional de Enfermedades Poco Frecuentes (INDEPF).

En este vídeo para SOMOS PACIENTES, el experto pone el foco en el modo en el que esta situación afecta a los pacientes con enfermedades poco frecuentes. “Algunas terapias que están en boga actualmente tienen un alto impacto dentro del sistema sanitario. Por lo que, cuando padecer una de estas enfermedades significa encontrarse con una soledad bastante importante”, indica.

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Jesús Ignacio Meco subraya el papel que tiene el Ministerio de Sanidad para mejorar esta situación y propone la creación de una Ley Integral de Enfermedades Poco Frecuentes “que permita manejar esos aspectos de acceso en las diferentes comunidades autónomas para que nadie se quede fuera”.