La Federación de Ataxias de España (FEDAES), miembro de Somos Pacientes, solicita la participación de los pacientes con ataxia de Friedreich y de sus familiares en el estudio del Instituto de Investigación Germans Trias i Pujol (IGTP), el Instituto de Investigación Sanitaria Marqués de Valdecilla (IDIVAL) y la compañía Biointaxis para el desarrollo de un fármaco innovador de terapia génica para esta enfermedad rara.

Como explica FEDAES, “la búsqueda de un fármaco que permita avanzar en el tratamiento de la ataxia de Friedreich a partir de la terapia génica sigue su camino. Desde nuestra Federación apoyamos este proyecto tremendamente valioso para avanzar en la investigación de esta enfermedad, y esperamos que se desarrolle cuanto antes, pues abre una vía de esperanza”.

Pacientes y familiares

El estudio, que ha recibido la aprobación de los diferentes comités de ética de investigación clínica implicados, tiene una duración de tres años y busca sentar la base para un futuro ensayo clínico con la terapia génica. Por ello, parte del proyecto trata de realizar un seguimiento de un grupo de pacientes con ataxia de Friedreich y de sus familiares, tanto si son portadores de la mutación como si no. Preferentemente, se buscan afectados mayores de edad y con menos de 10 años de evolución de la enfermedad.

Como indica FEDAES, “en esta parte del proyecto no se probará ningún fármaco, ya que lo que se pretende es analizar cómo evolucionan en el tiempo los diferentes parámetros clínicos, analíticos y de imagen, aspectos muy relevantes para obtener información que ayude a desarrollar más adelante un ensayo clínico”.

Para más información sobre este estudio sobre la ataxia y sobre otros ensayos clínicos en perspectiva, contacta con la Federación en la dirección de correo electrónico info@fedaes.org.

– A día de hoy, 110 asociaciones de pacientes dedicadas a las enfermedades raras son ya miembros activos de Somos Pacientes. ¿Y la tuya?