El Ministerio de Sanidad ha presentado el anteproyecto de Ley que modifica el Real Decreto 1/2015 de 24 de julio por el que se aprueba el texto refundido de la Ley de garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios, una noticia que ha sido acogida por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) como una oportunidad para garantizar el acceso a tratamientos para estas patologías.

La revisión ahora de esta Ley es especialmente significativa para el colectivo ya que está dirigida a garantizar el derecho a tratamiento en condiciones de igualdad y de forma independiente al lugar de residencia de los pacientes.

La terapia génica de las Leucodistrofias que saltó a los medios hace unos días, los tratamientos de la Atrofia Muscular Espinal que llevaron a las familias ante el Ministerio hace unas semanas o los de la hipofosfatasia, fibrosis quística, mucopolisacaridosis o alfamanosidosis que llevan esperando años, son sólo ejemplos de las diferentes realidades que deberían abordarse en esta nueva ley.

Mientras las familias esperan, la enfermedad avanza y se agrava. Frente a ello, muchas de ellas se ven obligadas a judicializar los procesos de acceso a tratamientos o a utilizar vías alternativas para su consecución. Ejemplos evidentes de esta realidad son la Atrofia del Nervio Óptico de Leber, Niemman Pick o las Enfermedades Neurodegenerativas por Acumulación Cerebral de Hierro.

Ante este contexto, desde FEDER se han presentado alegaciones a este anteproyecto que coincide con la revisión del Reglamento Europeo de Medicamentos Huérfanos y Pediátricos y la implantación de la nueva Estrategia Farmacéutica Europea; marcos que llevaron el pasado mes de junio a la organización a presentar ante el Congreso de los Diputados los retos del colectivo.

Retos: acceso en tiempo y condiciones de equidad

Sólo el 5% de las 6.172 enfermedades raras identificadas en Europa tienen tratamiento. De esta forma se concluye que la principal barrera es la escasez. Sin embargo, también se constatan graves realidades entre los medicamentos existentes. La autorización de un medicamento en Europa no siempre es sinónimo de acceso. En nuestro país se incorporan un 50% de medicamentos huérfanos autorizados en Europa.

Los medicamentos suelen tardar más de un año en llegar a las familias. En España se añade un reto añadido y es que cada comunidad autónoma tiene una política diferente de acceso a los tratamientos. Así, y de forma especialmente evidente en el acceso a medicamentos en situaciones especiales, el acceso en equidad a medicamentos también está condicionado al territorio, incluso al hospital y al especialista.

De hecho, FEDER ha recordado que la equidad es precisamente una de las metas del Componente 18 – Renovación y ampliación de capacidades del Sistema Nacional de Salud del Plan de Recuperación, Transformación y Resiliencia (PERTE) de Salud de Vanguardia, así como uno de los principales retos identificados por el colectivo de pacientes, especialmente los de enfermedades poco frecuentes.

“Tenemos un horizonte esperanzador por delante». Hace tan sólo unos días se conocía la noticia de que se había incluido un medicamento en el Sistema Nacional de Salud para tratar la Fibrosis Pulmonar Progresiva y con EPID fibrosante asociada a Esclerosis Sistémica y «somos conocedores de que la continua ampliación de las opciones terapéuticas disponibles en nuestro país, con la evaluación y aprobación récord de financiación de medicamentos huérfanos de 2021. En concreto, el Ministerio de Sanidad afirma que se incrementó el gasto hasta los 1.015 millones de euros, un 15% más que el año anterior” ha  puntualizado el presidente de FEDER, Juan Carrión.

Coordinación, transparencia y participación

Entre los principales pilares en los que se basan las alegaciones de FEDER al anteproyecto se encuentra la participación, tanto de la comunidad clínica, como de los propios pacientes especialmente dentro de la composición de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y en la evaluación de la eficacia de los tratamientos, con capacidad decisoria y sobre todo en lo referente al beneficio del tratamiento.

FEDER ha subrayado la importancia de que todo este marco regulador esté plenamente coordinado, dado que esta actualización se produce en línea con las actuales revisiones normativas que se están desarrollando en Europa, como el Reglamento y la Estrategia Farmacéutica, pero también en España con el Real Decreto por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales cuyo proyecto también se revisó en 2021.

Además, desde FEDER se ha subrayado la importancia de garantizar la transparencia del proceso de evaluación a la comercialización a través de la introducción de criterios justos en los procesos de adjudicación de contratos tomando en consideración las Directivas europeas que establecen un porcentaje máximo de ponderación del precio del 35% del total, con el objeto de que al menos un 40% de la puntuación global se destine a otros criterios distintos del precio. 

Además de implementar en España la Directiva Europea sobre contratación pública, FEDER ha recordado la recomendación del Tribunal de Cuentas Español sobre tomar medidas que mejoren los mecanismos de control de la contratación pública y la coordinación de las políticas de contratación en todos los niveles de la Administración.

A día de hoy, 110 asociaciones de pacientes dedicadas a las enfermedades raras son ya miembros activos de Somos Pacientes. ¿Y la tuya?