Después de más de un año de espera, alrededor de 1.500 pacientes con fibrosis quística, más del 70% de las personas que padecen la enfermedad en España, se podrán beneficiar del medicamento ‘Kaftrio‘, cuyos principios activos son ivacaftor, tezacaftor y elexacaftor, dispensado en los hospitales públicos a partir del 1 de diciembre de 2021. Se espera que los beneficios de este tratamiento permitan que los pacientes mejoren tanto su calidad como esperanza de vida.

Tanto la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ) como la Fundación Española de Fibrosis Quística (FuEFQ) y la Sociedad Española de Fibrosis Quística (SEFQ) llevaban tiempo reclamando a las autoridades sanitarias el «acceso urgente» a un tratamiento que fue aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en agosto de 2020.

La ministra de Sanidad, Carolina Darias, se puso en contacto con el presidente de la Fundación Española de Fibrosis Quística (FuEFQ), Juan Da Silva, para comunicarle personalmente la noticia de la aprobación de la financiación del medicamento, tal y como contaba Da Silva en su cuenta de Twitter:

Hoy ha sido un dia intenso.
A primera hora me ha llamado @CarolinaDarias@sanidadgob para darme la noticia. Yo iba conduciendo camino al trabajo. Aunque llevo manos libres le he dicho «un momento ministra déjeme parar el coche para escucharla bien». Hilo?https://t.co/mbkqNsqxus

— Juan Da Silva (@juan61979) November 8, 2021

En un comunicado firmado por la tres organizaciones antes mencionadas después de conocer la noticia se afirma que «hoy es un día histórico para la fibrosis quística en nuestro país. El acceso a ‘Kaftrio’ va a suponer un antes y un después para un número muy importante de personas, que tendrán la oportunidad de vivir su vida sin el deterioro constante de su salud que les produce esta enfermedad y que marcará un cambio en la supervivencia del colectivo».

Su financiación ha quedado incluida dentro de la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud tras el acuerdo alcanzado por consenso en la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos celebrada el pasado 28 de octubre. Además cabe destacar que esta triple terapia será financiada finalmente en una pauta de administración combinada con comprimidos de 150 mg de ivacaftor para el tratamiento en pacientes de 12 o más años de edad con al menos una copia de la mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR), independientemente de su otra mutación, en la que se incluye la ampliación de abril de 2021 de la indicación inicialmente autorizada por la EMA.

La fibrosis quística, enfermedad crónica, degenerativa y hereditaria que afecta principalmente a los sistemas respiratorio y digestivo y que en la actualidad carece de cura, presenta una incidencia en nuestro país de 1 caso por cada 5.000 nacimientos. Además, 1 de cada 35 españoles –o lo que es lo mismo, 1,5 millones de personas– es portador de alguna de las cerca de 2.000 mutaciones que pueden condicionar la enfermedad.

En este contexto, destaca la FEFQ, «a día de hoy no tiene curación, pero este medicamento supondría lo más parecido a una cura para muchas personas. Los que han podido acceder a él por el procedimiento de uso compasivo han mejorado su función pulmonar, su calidad de vida e, incluso, han conseguido salir de la lista de espera de trasplantes«.

De esta forma, España se suma a otros países de la Unión Europea como Francia, Austria, República Checa, Italia, Reino Unido, Irlanda, Dinamarca, Finlandia, Luxemburgo o Eslovenia que ya financian este tratamiento.

– A día de hoy, 10 asociaciones de pacientes dedicadas a la fibrosis quística ya son miembros activos de Somos Pacientes. ¿Y la tuya?