El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Médicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado a la Comisión Europea que revoque la autorización condicional de comercialización en la UE de Ocaliva® para su uso de segunda línea en pacientes con colangitis biliar primaria, una enfermedad rara. Esta decisión, según la Federación Nacional de Enfermos y Trasplantados Hepáticos (FNETH), dejaría a los pacientes adultos con colangitis biliar primaria (CBP) «sin alternativa terapéutica». Así lo ha denunciado Eva Pérez, presidenta de FNETH.

«Como medicación, en segundo orden, ahora mismo no hay alternativa terapéutica. Sabemos que se está investigando y trabajando con otras moléculas y que hay estudios en marcha, pero ahora mismo no hay medicación al mismo nivel que lo pueda sustituir. Y mientras esa innovación no llega, nos preguntamos qué hacemos con los pacientes durante los próximos meses o años», ha explicado Pérez en declaraciones a Europa Press.

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Pérez considera que se trata de una decisión «burocrática» y habría deseado que se hubiese mantenido la aprobación condicionada hasta la aparición de otra alternativa. Además, otro de los puntos que preocupa a la FNETH es que con esta decisión se pueda crear un precedente para otras enfermedades raras. «Hemos hablado también con compañeros de otras asociaciones de enfermedades raras y todos estamos preocupados por el precedente que esto pueda suponer. Como entremos en esta rueda, no se va a tratar solo de esta medicación sino de otras muchas patologías», ha lamentado.

Argumentos del CHMP para revocar la autorización

La colangitis biliar primaria es una enfermedad autoinmune que causa la destrucción gradual de los conductos biliares del hígado, lo que puede provocar insuficiencia hepática y aumento del riesgo de cáncer de hígado. Se calcula que en España hay alrededor de 1.700 pacientes afectados por la patología, con una incidencia de 3,8 pacientes por cada 100.000 habitantes.

Tras revisar la evidencia disponible, el CHMP concluyó que el beneficio clínico de Ocaliva® no se había confirmado. El estudio ‘747-302’ no demostró que fuera más eficaz que el placebo en cuanto al número de pacientes cuya enfermedad empeoró o que fallecieron, tanto en la población global como en el subgrupo de pacientes con CBP en fase temprana. Además de los resultados de este estudio, el CHMP revisó otros datos disponibles, incluyendo datos de vida real y de otros estudios de soporte aportados por el laboratorio (denominado titular de la autorización de comercialización o TAC), así como información presentada por profesionales sanitarios y asociaciones de pacientes.

Los datos de los estudios de soporte y datos de vida real aportados por el TAC no se consideraron suficientes para confirmar los beneficios de Ocaliva®. Por tanto, el CHMP concluyó que los beneficios de este medicamento no superan sus riesgos y recomienda la revocación de la autorización de comercialización en la Unión Europea (UE).

«Es verdad que la primera vez que se presentaron datos había pacientes con un mal resultado, pero también porque había casos de pacientes con cirrosis descompensada. Sin embargo, en la vida real, se ha demostrado que en ese tipo de pacientes los resultados no iban a ser buenos, pero que en casos de pacientes con cirrosis compensada sí que iban a tener el resultado esperado», ha detallado Pérez.

Recomendaciones para pacientes que están en tratamiento con Ocaliva®

La presidenta de FNETH ha aconsejado a los pacientes que se tratan con este medicamento que sigan las recomendaciones de sus médicos. «Estamos en un escenario incierto y no les podemos decir otra cosa en este momento, especialmente para los pacientes a los que les funciona el tratamiento», ha añadido. Pérez ha asegurado que se plantea un escenario de «mucha incertidumbre» cuando se lleve a cabo la retirada. «Los pacientes se quedan sin nada, ya que su tratamiento se va a quedar fuera de indicación y no van a poder recibirlo», ha afirmado.

«Confiamos en los hepatólogos, que van a buscar todas las alternativas posibles, pero ya nos están contando situaciones muy comprometidas, pacientes que han tenido una situación compleja, que han pasado por trasplantes y ahora, que habían estabilizado su situación, se lo van a tener que retirar«, ha manifestado.