La Federación Española de Enfermedades Neuromusculares (Federación ASEM), miembro de Somos Pacientes, y el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) organizan este miércoles, 17 de marzo, el seminario en línea ‘Terapia génica en Enfermedades Raras’ para pacientes y familiares.

En este seminario se describirá con palabras sencillas qué se entiende por terapia génica y sus distintos tipos, con sus ventajas e inconvenientes. Se presentarán casos de éxito, ya establecidos y accesibles hoy en día para un reducido número de enfermedades raras, y también desarrollos de otras propuestas de terapias, todavía no aprobadas, para muchas otras enfermedades raras que están en diferentes fases del proceso de validación, tanto en experimentos con animales, a nivel preclínico, como en ensayos clínicos con personas.

Hasta el domingo

El seminario, que se celebrará a partir de las 17:00 horas con la participación del doctor Lluís Montoliu, investigador del CIBERER, y Manuel Rego, presidente de Federación ASEM, se enmarca en la ‘Academia CIBERER de pacientes’ para, a través de la formación, contribuir a la capacitación de los pacientes con enfermedades raras y sus familiares.

El seminario finalizará con un debate en torno al papel que pueden jugar las herramientas CRISPR de edición genética como tratamiento en el abordaje de una nueva generación de terapias génicas; y con un turno de preguntas en la que los participantes podrán resolver sus dudas con los expertos.

Para inscribirte en el seminario, totalmente gratuito, y cuyo programa puedes consultar en este enlace, clica aquí –el plazo finaliza a las 17:00 horas del domingo, 14 de marzo.

– A día de hoy, 32 asociaciones dedicadas a las enfermedades neuromusculares son ya miembros activos de Somos Pacientes. ¿Y la tuya?