En 1747, el doctor James Lind diseñó el primer estudio con las características de un ensayo clínico para determinar cuál era la causa del escorbuto que afectaba a los marineros de la época. De esta manera abría el camino a la medicina tal y como la conocemos actualmente. Hoy, los ensayos clínicos son fundamentales para descubrir nuevos medicamentos y tratamientos de los que puedan beneficiarse los pacientes. Cada ensayo responde a preguntas científicas e intenta encontrar mejores formas de prevenir, examinar, diagnosticar o tratar una enfermedad. También puede comparar un tratamiento nuevo con uno que ya se encuentra disponible.

Cada año se aprueban en Europa cerca de 4.000 ensayos. Este esfuerzo está revolucionando la forma de tratar muchas enfermedades, mejorando la esperanza y la calidad de vida de millones de pacientes. Además, a través de la participación en un ensayo, el paciente puede tener acceso a un tratamiento innovador o mejor al tratamiento convencional y estará ayudando a otros que se podrán beneficiar de sus resultados en un futuro cercano.

Pero todavía hay mucho por hacer. Los ensayos clínicos representan el 57,6% del coste total de desarrollo de un medicamento (más de 1.100 millones de euros). Por esta razón es necesario reducir los trámites burocráticos, siempre sin poner en riesgo la seguridad del paciente, para que se puedan disminuir sus costes y agilizar su puesta en marcha. También es preciso atraer a los pacientes a participar en ellos, facilitándoles toda la información necesaria con total transparencia.

El potencial de España

España tiene un enorme potencial en este campo. Cuenta con un gran sistema sanitario público y con excelentes profesionales de la salud. De hecho, según la Encuesta sobre Actividades de I+D que elabora cada año Farmaindustria entre sus asociados, en 2014 el sector invirtió 486 millones de euros en ensayos clínicos en nuestro país, del total de 950 millones que destinó a esa partida en ese año.

Un ejemplo reciente de ese esfuerzo es el CLL11, un ensayo clínico fase III llevado a cabo con un medicamento llamado a convertirse en el último avance en lucha con la leucemia linfática crónica (LLC), el tipo de leucemia más frecuente en España y para la que no existe tratamiento curativo.

El diseño de este nuevo fármaco responde a la necesidad de potenciar la destrucción de las células cancerosas, bien activando las células inmunitarias para que ataquen a las malignas, bien induciendo directamente la muerte de éstas. Gracias a los resultados de ensayos como el CLL11, el Ministerio de Sanidad acaba de autorizar la financiación de este nuevo medicamento, 12 años después del inicio de su desarrollo clínico.

Esfuerzo y disciplina

En el ensayo CLL11 participaron 39 hospitales españoles que reclutaron a 109 pacientes de los 781 incluidos en todo el programa. Solo el grupo alemán de estudio de LLC (GCLLSG) aportó más pacientes que el Grupo Español para el Estudio de la LLC (GELLC), aunque si se tiene en cuenta la población española el esfuerzo reclutador fue incluso superior.

Para el doctor Francesc Bosch, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Vall d’Hebron de Barcelona, éste es un ejemplo más de “la disciplina y eficiencia con que trabajan los grupos cooperativos españoles en estos estudios clínicos internacionales; sin duda pone de relieve el compromiso de la hematología y de los pacientes con la investigación». «Estamos muy orgullosos de la contribución española”, concluye.

Así lo ve también el doctor Javier de la Serna, hematólogo del Hospital 12 de Octubre de Madrid y principal investigador en España de este estudio internacional, que destaca “la visión, el sentido de la anticipación y el conocimiento de todos los profesionales de nuestro país, que han demostrado nuestra capacidad para figurar entre las naciones punteras en el desarrollo clínico de nuevos medicamentos”.

Ventajas para los pacientes

Como recuerda el doctor Bosch, «aproximadamente un 40% de los pacientes con LLC, que pueden ser unos 450 casos al año, pueden beneficiarse del medicamento recién aprobado, con lo que eso supone: respuestas más prolongadas y más profundas: en el primer caso, porque pasa mucho más tiempo hasta que los pacientes requieren un nuevo tratamiento; en el segundo, porque, aun sabiendo que el cáncer reaparecerá, el efecto terapéutico es tan notable que no somos capaces de detectarlo».

«Pero más allá de su eficacia -destaca el Dr. De la Serna- estamos ante un medicamento que podemos utilizar en enfermos con más de setenta años y con patologías asociadas, el perfil más común de la LLC».

“Ya sabemos que el tratamiento consigue los mejores resultados obtenidos hasta la fecha. Ahora debemos comprobar clínicamente si sucede lo mismo cuando tengamos datos de su uso con otras quimioterapias y terapias dirigidas”, concluye el investigador.

Un nuevo ejemplo de cómo la investigación clínica permite desarrollar nuevos medicamentos con los que mejorar la esperanza y calidad de vida de los pacientes.

Consulta estas infografías si quieres saber cómo se investiga un medicamento y cuánto cuesta desarrollarlo.

–  Más información sobre ensayos clínicos: ¿Qué es un ensayo clínico? ¿Cuáles son los beneficios de participar en uno? ¿Son seguros? ¿Qué debo considerar antes de participar? ¿Cuántos tipos de ensayos clínicos existen?

– A día de hoy, 21 asociaciones de pacientes dedicadas a las enfermedades de la sangre son ya miembros activos de Somos Pacientes. ¿Y la tuya?