Siete de cada 10 medicamentos en investigación clínica en el mundo se consideran «first-in-class», es decir, cuentan con mecanismos de acción diferentes a los ya existentes y, por tanto, con un destacado potencial de mejora de la salud de los pacientes. Esta es la principal conclusión del informe ‘Innovation in the Biopharmaceutical Pipeline‘, encargado por la patronal estadounidense de la industria farmacéutica, Phrma.

El documento recuerda que la “elevada proporción de proyectos que tienen el potencial de ser los primeros en su clase refleja los enfoques innovadores que utilizan los investigadores para abordar necesidades médicas no cubiertas”. Entre las áreas terapéuticas que cuentan con un porcentaje mayor de potenciales medicamentos «first-in-class» están las enfermedades cardiovasculares (74%), la neurología -especialmente alzhéimer y párkinson- (76%) o el cáncer (68%).

Así, de los 7.886 fármacos en desarrollo clínico, un 69% presenta mecanismos de acción totalmente nuevos. Este porcentaje llega a ser del 80% en las fases anteriores a la investigación en personas, pero decae porque, como recuerda el propio informe, la investigación de medicamentos es un proceso largo, complejo y costoso en el que menos del 12% de los fármacos en desarrollo que logran alcanzar la fase clínica son finalmente aprobados en EE.UU. En 2020, 21 de los 53 medicamentos finalmente aprobados en el país fueron identificados como «first-in-class».

El informe destaca los 545 proyectos en marcha de terapia celular que utilizan el trasplante de células para hacer crecer, reemplazar o reparar un tejido dañado; 281 proyectos de terapia génica que utilizan material genético para manipular las células de un paciente para el tratamiento, prevención o curación de una enfermedad; 348 proyectos de células CAR-T; 265 proyectos que se dirigen al ADN y al ARN para desactivar o modificar un gen que causa una enfermedad, o los 133 basados en el uso de virus oncolíticos, que infectan y descomponen las células cancerosas, pero no las normales.

El informe también revela que, del total de medicamentos en desarrollo clínico, 1.135 recibieron la designación de huérfanos (los que tratan enfermedades que afectan a muy pocos pacientes, en EE.UU. individualmente a menos de 200.000) por parte de la agencia reguladora, una cifra muy relevante si se tiene en cuenta que menos del 10% de las 7.000 patologías raras identificadas cuentan con un tratamiento aprobado.

Además, el 20% de los medicamentos en Fase III y el 23% de los que se encuentran en la fase de revisión regulatoria final fueron designados huérfanos. En 2020, de los 53 fármacos aprobados en el país 31 fueron huérfanos.

Javier Urzay, subdirector general de Farmaindustria, la asociación española que reúne a la la industria farmacéutica innovadora, concluye de este informe que “la cartera actual de potenciales medicamentos es abundante, diversa y francamente prometedora para los pacientes. La elevada proporción de proyectos que tienen el potencial de ser los primeros en su clase refleja el crecimiento científico que promueve este sector y su compromiso con la I+D”.