La investigación, si bien juega un papel fundamental en todas las áreas terapéuticas, es vital en las enfermedades raras. Solo un 5% de estas dolencias que padecen tres millones de españoles y 30 millones de europeos, en su gran mayoría niños –entre el 50 y el 75% de los casos–, cuenta con algún tipo de tratamiento potencial. De ahí la necesidad no solo de potenciar la I+D de nuevos medicamentos para estas enfermedades –los denominados ‘huérfanos’–, sino también de agilizar su acceso a los pacientes.

El tiempo promedio que transcurre desde que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprueba un medicamento huérfano y se autoriza su financiación en España es, según los datos de Farmaindustria, de 523 días. Como explica Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), “este tiempo medio de los procesos de financiación, de prácticamente dos años, es mucho para las personas que conviven con una enfermedad rara. Tenemos que ser capaces de reducirlo, ya que mientras las familias esperan el deterioro sigue avanzando”.

Isabel Pineros, directora de Acceso de Farmaindustria, recuerda que “a diferencia de otros países de nuestro entorno, en España no hay un procedimiento específico de financiación y fijación de precio para los medicamentos huérfanos, y habitualmente no se cumplen los plazos de seis meses que recoge la legislación para la resolución del expediente de evaluación y financiación”.

Avances y frenos

La aprobación en el año 2000 del reglamento de la UE sobre medicamentos huérfanos, en el que se establecen los incentivos regulatorios y económicos para potenciar su investigación, ha permitido que en sólo 20 años los médicos y pacientes hayan pasado de contar con solo ocho fármacos a 169, con los que se tratan ya cerca de 90 enfermedades, y el ritmo de aprobaciones es de nueve al año, alrededor del 25% de todas las que realiza la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Sin embargo, y a pesar de estos avances, los pacientes de nuestro país siguen encontrando numerosos obstáculos en el acceso a este tipo de medicamentos. Carrión considera que “existe un acceso desigual: seis de cada 10 medicamentos que se aprueban en Europa no logran la financiación pública en España. En estos tres últimos años se han quedado sin financiar más de la mitad de los medicamentos huérfanos aprobados por la EMA”.

Además, el 54% de los medicamentos huérfanos incluidos en la prestación farmacéutica del SNS, o lo que es lo mismo, con financiación pública, tienen algún tipo de restricción terapéutica, es decir, que la Administración restringe su uso a ciertos grupos de pacientes.

No solo en enfermedades raras

Pero los obstáculos en el acceso a los nuevos medicamentos no sólo existen en el caso de las enfermedades raras. Como ha apuntado Daniel Aníbal García, presidente de la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO), con motivo de la presentación en el Congreso del informe ‘Mapa de acceso a la innovación’, “entre que un fármaco se encuentra disponible comercialmente en otros países europeos y en España hay un decalaje muy significativo, y este decalaje a veces tiene más que ver con motivos burocráticos que con motivos de fondo”.

El presidente de FEDHEMO considera que hay que hacer balance entre la sostenibilidad, es decir, entre el impacto económico en el sistema sanitario, y el valor que aportan los nuevos medicamentos: “Debemos hacer este balance pero priorizando lo que nosotros llamamos inversiones en salud, que no son exclusivamente gasto, con impactos a medio y largo plazo”.

Por su parte, Begoña Barragán, presidenta del Grupo Español de Pacientes con Cáncer (GEPAC), cree que “hay que incidir en la importancia de que las asociaciones de pacientes tengamos una participación realmente efectiva en todos los procesos que tienen que ver con la asistencia sanitaria y sus tratamientos, estando presentes en el proceso investigador y, en concreto, en el diseño de ensayos clínicos. Consideramos que podemos aportar mucho desde nuestra propia experiencia”.

– A día de hoy, 110 asociaciones de pacientes dedicadas a las enfermedades raras son ya miembros activos de Somos Pacientes. ¿Y la tuya?