«Lo más importante es transmitiros una certeza: el ensayo clínico es un proceso muy regulado, muy seguro y siempre hay un Comité de Ética velando por los derechos de los pacientes que participan en él». Con esta afirmación rotunda ha comenzado su intervención Amelia Martín Uranga, directora asociada de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria, en el seminario en línea ‘Lo que el paciente debe saber sobre los ensayos clínicos‘, organizado por la Asociación para la Información y la Investigación de las Enfermedades Renales Genéticas (AIRG-E).

Martín Uranga ha abordado desde un punto de vista divulgativo y eminentemente práctico las claves de la investigación clínica y el papel de España en este ámbito: qué son los ensayos, sus fases, su regulación o el papel que juegan en su desarrollo la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) o los comités de ética.

«La investigación de un nuevo medicamento es un proceso muy largo, de entre 10 y 12 años, cada vez más complejo y costoso (alrededor de 2.400 millones de euros), y de hecho su tasa de éxito es muy baja. De los más de 8.000 candidatos a medicamentos en investigación que hay en el mundo menos del 8% llegarán algún día al paciente». Pese a ello, ha resaltado la experta, en 2020 la Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprobó 39 nuevos fármacos, cifra que en 2021 creció hasta 54, el 35% de los cuales fueron «huérfanos», es decir, aquellos destinados a tratar enfermedades poco frecuentes.

«En España tenemos una agencia reguladora excelente que ha puesto en marcha una legislación pionera, contamos también con investigadores de prestigio, con un magnífico sistema sanitario, una industria comprometida y asociaciones de pacientes muy implicadas. Todo ello nos ha situado para muchas compañías farmacéuticas como el segundo país del mundo que mayor volumen de investigación clínica atrae«.

Según los datos de la AEMPS, en 2020 se autorizaron en España 1.027 ensayos clínicos (el 80% promovidos por la industria farmacéutica), la cifra más alta de la historia. La inversión de la industria en este ámbito específico ha aumentado a un ritmo medio anual del 4,2% en la última década, pasando de 460 millones de euros en 2010 a los 697 millones en 2020, de los cuales casi la mitad fueron destinados a ensayos en fase III y un 38% a las llamadas fases tempranas, las más complicadas y costosas y, como ha recordado Amelia Martín, «las que permiten a nuestros científicos estar a la vanguardia del conocimiento, porque participan desde el principio en el desarrollo de una molécula candidata a medicamento, y a los pacientes que participan en el ensayo recibir el fármaco del futuro, ese que, si todo bien, tardará todavía 7-8 años en ser aprobado».

Más allá de Madrid y Barcelona

La experta también se refirió al nuevo reglamento europeo de ensayos, aprobado este año, que «busca simplificar los procedimientos, pero también introduce una competencia aún mayor entre los diferentes países de la UE por captar más y mejor investigación. Esta nueva norma establece un registro único de ensayos y su promotor tiene que decidir qué país va a liderar el ensayo».

Volviendo al caso español, Martín Uranga también se ha referido a la elevada concentración de ensayos clínicos en Madrid y Barcelona y ha recordado que desde la industria se aboga por una «mayor descentralización, para que cualquier paciente, con independencia de su código postal, pueda participar en la investigación. Hoy contamos con herramientas tecnológicas y organizativas que pueden facilitar mucho este objetivo».

La representante de Farmaindustria también ha puesto de manifiesto el «valor creciente que tienen los datos obtenidos de la investigación biomédica y el valor de su reutilización para hacer sus procesos mucho más eficientes y rápidos, pero salvaguardando siempre los derechos de los pacientes».

En el seminario, que ha contado con la participación de Marta Roger, presidenta de AIRG-E, y de Antonio Cabrera, vocal de su Junta Directiva, también se ha recordado que los pacientes pueden informarse sobre los estudios actualmente en marcha a través del Registro Español de Ensayos Clínicos (REEC), una base de datos pública, de uso libre y gratuito, accesible desde la página web de la AEMPS.

Por último, Amelia Martín Uranga ha destacado la intensa labor que se realiza desde su asociación para divulgar la importancia de la investigación clínica a través de, por ejemplo, la elaboración de documentos de consenso, guías y recomendaciones en los que siempre se tiene en cuenta el punto de vista de las asociaciones de pacientes; sesiones informativas, como ésta, destinadas a los pacientes de las diferentes patologías; y acercando la ciencia a las nuevas generaciones: «Nosotros no entendemos otra forma de llevar a cabo nuestro trabajo que no sea colaborativa, porque todos sumamos para conseguir ese bien común que es el medicamento».

– A día de hoy, 42 asociaciones de pacientes dedicadas a los trastornos del riñón y de las vías urinarias son ya miembros activos de Somos Pacientes. ¿Y la tuya?