La calidad de vida del paciente, la gravedad de la enfermedad rara a tratar, la existencia de alternativas terapéuticas o la capacidad de cada terapia para evitar costes asociados deben ser criterios prioritarios en la toma de decisiones sobre la financiación de medicamentos huérfanos. Al menos así lo muestran los resultados del estudio FinMHU-MCDA, llevado a cabo por la consultora Pharmacoeconomics & Outcomes Research Iberia (PORIB) con el apoyo de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).

Como explica AELMHU, “los medicamentos huérfanos presentan grandes desafíos de cara a su financiación y acceso, siendo necesario establecer con claridad, transparencia y de forma estructurada qué criterios se deben seguir a la hora de evaluarlos y que involucren a todos los agentes implicados en la toma de decisiones”.

En el estudio participaron 28 expertos en el ámbito de las enfermedades raras –entre otros, Alba Ancochea, directora general de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER)– para, a través de tres fases, evaluar la importancia de un total de 13 criterios potencialmente relevantes en la financiación.

Los resultados muestran que el principal criterio a considerar en la financiación es, con un peso superior al 20%, su efecto sobre la calidad de vida del paciente. No en vano, y dado que en muchos casos no consiguen la curación de la enfermedad, el principal objetivo de estas terapias es mejorar el estado general de los afectados.

Asimismo, el alcance del beneficio terapéutico y la existencia de alternativas, junto a la gravedad de la enfermedad rara, fueron otros de los criterios con mayor importancia relativa a la hora de tomar decisiones de financiación, mientras que, en la parte económica, la capacidad del tratamiento para evitar los costes asociados a la enfermedad fue el criterio más valorado.

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