La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), miembro de Somos Pacientes, ha celebrado en el Congreso de los Diputados la Conferencia ‘Hacia un Plan Europeo Integral: la implicación de España en enfermedades raras’, a través de la cual ha instado tanto al nuevo Gobierno como al Parlamento a impulsar el liderazgo de nuestro país en el diseño e implantación de un plan europeo que coordine el abordaje de estas patologías en línea con la evaluación y actualización de la Estrategia de Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud (SNS).

Desde la publicación de la revisión de la Estrategia en 2014 se han adoptado distintas medidas a nivel continental y se han realizado avances científicos y tecnológicos que han mejorado el conocimiento y el abordaje de estas enfermedades. Sin embargo, recuerda Juan Carrión, presidente de FEDER, “necesitamos un marco político que regule y permita que todas las personas con enfermedades raras, sin diagnóstico y sus familias puedan acceder a la innovación y avances logrados”.

Ocasión única

La actual Presidencia española del Consejo de la Unión Europea supone, a juicio de la Federación, una oportunidad única para que nuestro país lidere la actualización de estas recomendaciones con la generación de un nuevo Plan Europeo Integral para estas patologías.

Francina Armengol, presidenta del Congreso, ha recordado que, “la adversidad no siempre llega de la mano de una emergencia global, caso de la pandemia de la COVID-19, sino que a veces entra en casa de la mano de una de las 7.000 enfermedades raras que existen. En nuestro país hay tres millones de hogares que sufren esta realidad”.

“No solo es necesario acelerar la investigación de estas patologías y que ésta se traduzca en resultados específicos, para lo cual la inversión en ciencia es imprescindible, sino que también lo son el esfuerzo y la modernización de los sistemas de salud. Es un reto fundamental posicionar a nuestro país como líder en la innovación y el desarrollo de terapias avanzadas, para lo que se requiere un esfuerzo colectivo”, ha destacado la presidenta del Congreso.

También resulta fundamental la participación de los pacientes en la investigación, caso del desarrollo de ensayos clínicos, en los que España es un referente mundial. También en el ámbito de las enfermedades poco frecuentes, con 230 estudios registrados solo en 2022.

El problema es que esta participación de los pacientes en el proceso investigador, ha explicado Juan Yermo, director general de Farmaindustria, no se extiende a la fase de financiación de los medicamentos autorizados: “El resultado es que en nuestro país solo acaba financiándose uno de cada dos medicamentos huérfanos y su llegada tiene un retraso de más de dos años. Las asociaciones deben participar en los comités de decisión de financiación”.

María José Sánchez, presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos, ha coincidido en que “las asociaciones de pacientes son absolutamente imprescindibles a la hora de generar conocimiento sobre las enfermedades raras y, así, mejorar el diseño de los ensayos”.

Compromiso

España siempre ha tenido una posición destacada, cuando no de liderazgo, en el impulso de acciones para la mejora de la atención de las enfermedades raras, tal y como demuestran, entre otras iniciativas, la resolución aprobada en 2021 por la Asamblea General de la Organización de las Naciones Unidas (ONU) para abordar los retos de los pacientes y sus familiares, o la Reunión de Alto Nivel de la propia ONU para lograr la cobertura universal para todos los afectados en todo el mundo.

Un compromiso que cuenta con el consenso de todos los grupos políticos españoles, que también destacan la ocasión que se presenta para el impulso de este plan europeo con la Presidencia española del Consejo de la Unión (hasta el 31 de diciembre).

Porque, si bien en los últimos años se han puesto en marcha numerosas iniciativas en el viejo continente para mejorar el abordaje de estas patologías y aumentar la participación de los pacientes, “es necesario coordinarlas a través de un Plan, garantizando la interoperabilidad de todas ellas y su impacto real en la vida de las personas”, ha incidido Yann Le Cam, director de la Alianza Europea de Asociaciones de Pacientes con Enfermedades Raras (EURORDIS), que ya el pasado mes junio manifestó su satisfacción por el anuncio del Gobierno de incluir las enfermedades raras en sus prioridades políticas para la Presidencia del Consejo.

Como ha concluido Francina Armengol, “el Plan de Acción Europeo de Enfermedades Raras es un compromiso absolutamente esencial en nuestra forma de enfrentarnos a los retos futuros y de mejorar nuestro presente”.

Para ver el vídeo completo de la Conferencia pincha aquí.

– A día de hoy, 107 asociaciones dedicadas a las enfermedades raras son ya miembros activos de Somos Pacientes. ¿Y la tuya?