Los ensayos clínicos en fases tempranas, que son los requieren de un mayor nivel de complejidad en materia de investigación y permiten a su vez el acceso de los pacientes a las nuevas terapias de forma precoz, han registrado un crecimiento sostenido en España en la última década gracias al elevado nivel científico de los profesionales del Sistema Nacional de Salud y el compromiso por la I+D de la industria farmacéutica establecida en el país, entre otros factores. En concreto, los ensayos clínicos en fases tempranas suponen ya el 51,4% del total, frente al 47,5% del periodo 2010-2014 y al 41,5% de 2004-2009, según los últimos datos del Proyecto BEST de excelencia en investigación clínica, presentados hoy en Madrid en la X Conferencia Anual de las Plataformas Tecnológicas de Investigación Biomédica: Medicamentos Innovadores, Nanomedicina, Tecnología Sanitaria y Mercados Biotecnológicos.

Estos datos reflejan la consolidación del incremento de la investigación clínica en fases tempranas, tendencia que ha experimentado un importante impulso con la entrada en vigor en 2016 del nuevo Real Decreto de Ensayos Clínicos, que ha configurado un entorno mucho más favorable para la investigación y desarrollo de nuevos medicamentos. De hecho, según los datos presentados en la Conferencia por Javier Urzay, subdirector general de Farmaindustria y copresidente de la Plataforma Tecnológica Española de Medicamentos Innovadores, en el primer año en el que ha estado en vigor el citado Real Decreto se ha reducido en un 15% el plazo para iniciar un ensayo clínico en España, hasta los 131 días. Se mantiene, pues, la tendencia respecto a los primeros datos, obtenidos a los seis meses, que reflejaban una rebaja del 19% en el plazo para dar comienzo a un ensayo clínico.

“El nuevo Real Decreto ha venido a consolidar las buenas condiciones con las que cuenta nuestro país para albergar ensayos clínicos, como el hecho de contar con profesionales sanitarios altamente cualificados, un Sistema Nacional de Salud que figura entre los mejores del mundo por su calidad e infraestructuras y una industria comprometida con la investigación”, explicó Urzay en la rueda de prensa celebrada tras la inauguración de la Conferencia.

Gracias a este entorno favorable a la investigación, España se ha convertido en uno de los mejores países de Europa para desarrollar ensayos clínicos, siendo actualmente uno de los Estados europeos con menores plazos para iniciar la investigación y desarrollo de nuevos medicamentos (desde que se presenta la documentación hasta que se recluta al primer paciente). La oncología constituye un buen ejemplo de estas condiciones favorables, ya que el 37% de los ensayos clínicos realizados en España, englobando tanto los promovidos a iniciativa de la industria farmacéutica como los impulsados por entidades públicas, se desarrollan en el ámbito de la oncología, frente al 24% de la media europea, según datos del Registro Europeo de Ensayos Clínicos (EudraPharm) correspondientes a 2015 hechos públicos recientemente por Farmaindustria.

Otro de los aspectos que influyen en el incremento de los ensayos clínicos en fases tempranas es la cada vez mayor implicación de los pacientes en el proceso: “Estamos ante un cambio de modelo en lo que se refiere al rol que juega el paciente, que ahora es mucho más activo gracias, en gran parte, a los esfuerzos que están haciendo también las asociaciones de pacientes en materia de información y formación”, añadió Urzay. De hecho, las entidades que forman parte del Proyecto BEST, actualmente formado por 45 laboratorios, 58 hospitales y centros de investigación, 13 comunidades autónomas y tres grupos de investigación independientes, mantienen una relación permanente con las asociaciones de pacientes a través de charlas, jornadas, talleres, etcétera.

El Programa de Cooperación Farma-Biotech es otro de los elementos impulsores de la investigación en nuevos medicamentos, una iniciativa de innovación en abierto puesta en marcha por Farmaindustria que favorece la colaboración de la industria farmacéutica con empresas biotecnológicas emergentes (startups) y centros de I+D. Desde 2011, cuando se puso en marcha esta iniciativa, el programa ha recibido y analizado 466 propuestas que se han concretado en la presentación de 110 proyectos de desarrollo de nuevos medicamentos, biomarcadores, vacunas, anticuerpos, terapia génica y sistemas de liberación de medicamentos.

Un sector comprometido con la investigación

Tal como indicaron los responsables de la Plataforma, el compromiso de la industria farmacéutica con actividad en España es otra de las claves, ya que, tal como han recordado, los laboratorios invierten ya más de 1.000 millones de euros al año en proyectos de investigación y desarrollo, de los que casi la mitad (el 41 por ciento) se destina a ensayos clínicos e investigación básica en colaboración con centros de investigación y hospitales de toda España. La industria, además, realiza esfuerzos de forma constante para reducir los plazos para la puesta en marcha de ensayos clínicos, contar con la colaboración de los centros y mejorar las tasas de reclutamiento de pacientes.

Por comunidades autónomas, según datos del Proyecto BEST, la mayor parte de las participaciones en ensayos clínicos tras la entrada en vigor del real decreto proceden de centros ubicados en Madrid (26,8%), Cataluña (25,9%), Andalucía (12,1%), Comunidad Valenciana (10,5%), Galicia (7,1%), Castilla y León (3,5%), Región de Murcia (2,1%) y País Vasco (2%). En el resto de las autonomías el porcentaje es inferior al 2%. En cuanto a los Comités de Ética de Investigación de medicamentos (CEIm) que evalúan los ensayos, el 40,5% corresponden a Madrid, el 34,5% a Cataluña, el 7% a Navarra, el 6% a la Comunidad Valenciana, el 5% a Andalucía, el 4,5% a Galicia, el 1,5% a Castilla y León, el 1% al País Vasco y el 0,5% a Aragón.

Los responsables de la Plataforma consideran, en cualquier caso, que estos resultados seguirán mejorando en el futuro, sobre todo a medida que se vaya implementando el plan de acción del Proyecto BEST para 2017, que pasa por la colaboración con la Sociedad Española de Directivos de la Salud (Sedisa), la Sociedad Española de Farmacología Clínica y las asociaciones de pacientes, entre otras entidades, para favorecer que se den las mejores condiciones para la I+D de nuevos medicamentos.

Asimismo, en colaboración con la Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica (AMIFE) y la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (RECLIP), se está elaborando una Guía de Unidades de Investigación Clínica en Pediatría, que se presentará en los próximos meses. Hasta el momento se ha recibido información de 27 centros de ocho comunidades autónomas.

El uso del big data

Por otro lado, los representantes de la Plataforma han destacado que la investigación clínica tiene hoy una importante faceta internacional. En este sentido, han detallado la participación española en la iniciativa IMI Big Data for Better Outcomes (BD4BO), de la que Farmaindustria forma parte junto a compañías farmacéuticas, asociaciones de pacientes e instituciones públicas. Este programa persigue aprovechar el potencial que ofrecen las grandes cantidades de información que se generan en el sector sanitario (Big Data) y fomentar la evolución de los sistemas de salud hacia modelos basados en el valor y la medición de resultados.

La iniciativa se está desarrollando ya en cuatro patologías concretas (Alzheimer, neoplasias hematológicas, esclerosis múltiple y enfermedades cardiovasculares), en las que los equipos de investigación participantes pretenden utilizar el Big Data para integrar datos que permitan dar respuesta a los problemas más acuciantes de estas enfermedades, desarrollar tratamientos más eficaces y facilitar la toma de decisiones.

En este contexto, Jesús Mª Hernández, investigador y hematólogo en el Hospital Universitario de Salamanca, ha expuesto las líneas principales del proyecto Harmony, la iniciativa en el ámbito de las neoplasias hematológicas incluida en el citado BD4BO y a la que Farmaindustria presta apoyo. En el ámbito de Harmony, los investigadores intentarán dibujar el mapa europeo de este tipo de tumores, que ocupan el quinto puesto por frecuencia y el tercero en mortalidad; establecer criterios que permitan armonizar la medida de los resultados de los ensayos a escala europea, y definir biomarcadores que hagan posible el acceso de los pacientes de forma temprana a nuevos fármacos más efectivos y mejor tolerados.